储存自体脐带血用于自救白血病？全TM是骗局！

新华每日电讯 / 2018-05-11

▲脐带血公司的宣传手册，业务员的电话都被打上“某医生”的名头，让很多市民无法分辨真伪。本报记者摄

       “储存一份脐带血，万一孩子将来不幸得了白血病，到时候能够救命。” 这是脐带血储存机构拓展业务的招牌宣传语，也是众多新晋父母不惜花费 1 万～2 万元储存脐带血的主要原因有专家接受《新华每日电讯》记者采访时指出，储存自体脐带血不可能自救白血病，且过量抽取脐带血会对婴儿健康造成一定程度的损害

       新华每日电讯记者

       储存自体脐带血究竟是为生命“保险”，还是“商业骗局”？公众呼吁国家权威部门加强针对性研究，厘清脐带血市场迷雾，及时发声，引导和规范脐带血储存的市场行为。

       “我没有查到用脐带血自救白血病的成功案例”

       保存脐带血自救白血病是违背科学常识的，“有基因缺陷保存了也不能用，没有缺陷根本就用不着”

       记者在北京、天津、南京等地对数十名市民随机采访发现，“保存自体脐带血，万一孩子以后患上白血病可以救命”已成为大众普遍接受的观点。

       几年前，南京市民韩先生为孩子保存了脐带血。他回忆说，当时工作人员推荐说脐带血是残血、废血，储存起来等于给孩子开设一个“生命银行”。“白血病确实可怕，当时想，如果脐带血真的能发挥作用，花点钱也是值得的。”韩先生说。

       2016 年初，国家基因库细胞中心江苏运营中心主任王德明面临一个选择——是否保存即将出生孩子的脐带血？“从怀孕后在医院建档开始，就不断有人动员我们保存脐带血。”王德明说，出于对白血病的恐惧，他当时非常希望能给孩子预存一份“生命保险”。

       不过，王德明最终没有盲目相信脐带血公司工作人员的解释。有着医学背景的他开始大量查阅相关资料，结果令他大吃一惊。“我没有查到用脐带血自救白血病的成功案例，反倒是查到了自体脐带血无法自救的报道。”

       王德明介绍，通过大量国内外文献研究和与业内专家交流，他发现，保存脐带血能自救白血病的理论不成立。

       根据目前的科学认知，白血病是单基因的基因病，没有先天性基因缺陷一般是不会得白血病的。“如果有先天性基因缺陷，得了白血病，那保存的脐带血同样有缺陷，也是不能用的。”王德明说，化学物质、核辐射等诱发健康人基因突变也可能导致白血病，但这些情况发生的概率比较低。

       “有基因缺陷保存了也不能用，没有缺陷根本就用不着，那我还保存脐带血干什么？”王德明最终放弃了储存脐带血。

       2013 年，东方卫视报道了上海市民李先生的宝宝康康患了白血病，却没能用上此前保存的脐带血的案例。

       报道中，上海儿童医学中心血液肿瘤科主任、国内知名小儿干细胞移植专家陈静介绍，这种造血干细胞移植是无效的，因为他本身基因里面就存在问题，“要纠正这种遗传缺陷，自己的细胞是解决不了问题的”。无奈之下，李先生还是选择了另外的干细胞。

       海南医学院张宏玉教授介绍，脐带血不能纠正自身的基因缺陷，保存脐带血自救白血病是违背科学常识的。“况且，通常脐带血公司会要求保存 20 年左右，而脐带血储存的量一般只能够供给体重二、三十公斤以下的儿童使用，自用根本不需要保存那么久，不能因为商业利益欺瞒公众。”

       据介绍，目前美国妇产科学会 (ACOG)、美国儿科学会(AAP) 和美国血液与骨髓移植机构 (ASBMT) 不支持采集和储存脐带血，除非这个家庭中有正在生病并需要移植的患者。

       “多采了本属于婴儿的血液，既有违伦理更损害健康”

       脐带血储存机构的平均采血量超过 100 毫升，占初生婴儿全身血量的 1 / 3 到 1 /2，危害显而易见

       “采集新生儿的脐带血，既有违伦理，更损害新生儿健康。”张宏玉说。

       2016 版世界卫生组织指南要求，产后 1 到 3 分钟，等脐带的搏动消失以后才能断脐。然而，为了获得更多脐带血，采集机构往往要求尽量早断脐，甚至有的采脐带血行为发生在产后数秒之内。

       张宏玉从 2012 年开始进行断脐研究，在对脐带搏动完全消失以后断脐的 201 例胎盘血量测量时发现，平均剩余血量仅 14.12 毫升。“这才是真正意义上的残血，而脐带血储存机构的平均采血量超过 100 毫升，也就是说多采了本该属于婴儿的 85 毫升以上的血液，占初生婴儿全身血量的 1 / 3 到 1 /2，危害显而易见。”

       张宏玉说，从生物学上来说，新生儿娩出母体后分娩过程并未完成，胎盘与新生儿间的血液循环仍然存在，要经过一个短暂的时间 (一般 3～5 分钟) 胎盘向新生儿的输血才停止。胎盘继续向新生儿输血的过程称为第三产程，这是分娩过程的一部分，不能进行人为干预，更不应该人工阻断。

       “脐带血是胎儿从母体获取营养的介质，脐带血的成分中除了造血干细胞，还有红细胞、白细胞、血浆蛋白、血红蛋白以及血红蛋白携带的氧气，铁、钙、钾、钠、锌、硒、碘等无机盐离子、免疫蛋白、内皮祖细胞、胚胎样干细胞、间充质干细胞、激素、酶、糖、蛋白质、脂肪酸等，这些都是婴儿需要的营养物质，延迟断脐可以让新生儿获得更多营养物质，能够让婴儿更加健康和强壮。”王德明说，他了解到一些自体脐带血治脑瘫的案例，“是不是因为过量抽取了脐带血而导致的脑瘫呢？应该加强这种关联性研究。”

       2016 年 10 月到 2017 年 6 月，北京大学第一医院妇产科护士长刘军主持的一项研究在北京三所医院同时开展，303 例 (总 320 例，实验组失访 15 例，对照组失访 2 例) 足月自然分娩新生儿随机分组后，分别采用胎盘停止搏动断脐和 60 秒内断脐，结果表明，出生后 5 到 7 天的新生儿血红蛋白值实验组明显高于对照组，实验组 6 个月内没有发生缺铁性贫血，对照组有多名出现贫血，可见等待胎盘停止搏动再断脐的重要性。

       脐带血储存“商业化”倾向严重

       脐带血公司的业务员直接在医院走廊里“坐诊”，专挑辨别能力偏弱的老年人下手，而国家对脐带血自体库 (即私库) 的监管还是空白

       我国现有北京、广东、天津、四川、上海、浙江、山东 7 家经过批准设立的脐带血造血干细胞库，国家卫生行政主管部门对脐带血的采集和储存有严格的规范和要求，未经批准任何机构一律不得开展脐带血造血干细胞采集工作。

       《新华每日电讯》记者在天津、南京等地调查发现，一些脐带血公司的业务员直接在医院走廊里“坐诊”。天津市某妇幼保健院，患者和家属出入的走廊里，咨询台上整整齐齐摆放着关于脐带血储存的宣传册。在咨询台旁“坐诊”的业务员热情地给孕妇和家属宣传储存脐带血的好处。这一幕每天都在上演，而医生、护士早已熟视无睹。

       “宣传册上有成功自救白血病的例子。”天津市民张小姐告诉《新华每日电讯》记者，建档后就有人鼓动她保存脐带血，她一直以为这些人是医院的，比较信任。“现在知道她们原来是脐带血公司的营销人员，有点懵。”

       据业内知情人介绍，不仅在天津，全国很多城市的医院都是如此。南京、无锡、连云港等地医院甚至有业务员穿着白大褂在医院“招揽业务”，很多人都以为他们是医院的医生，根本无法辨别。而江苏省卫生行政主管部门 2011 年就明确，全省没有一家机构获准开设脐带血造血干细胞库，并要求各医疗机构不得进行脐带血采集。

       《新华每日电讯》记者在调查中了解到，很多孕妇及家属在医院做检查的时候，都曾遇到脐带血公司业务员询问是否需要给孩子储存脐带血。

       “存脐带血相当于给孩子上了份保险，脐带血可以治疗 80 多种疾病，包括白血病。可以不用等待其他人的配型，只用自己的脐带血造血干细胞即可。”这是业务员最惯用的说辞，在脐带血的诸多宣传广告中，可以治疗白血病，是击中很多父母的最大卖点。

       近日，南京市民刘先生因为储存脐带血的事和岳母闹了矛盾。“这些推销人员专挑辨别能力偏弱的老年人下手。丈母娘陪我爱人做产检的时候，偶然得知了储存脐带血的种种‘好处’，便打算为宝宝储存脐带血。”刘先生说:“我经过多方了解发现，南京市并没有正规的脐带血储存机构，开展这些业务的都是些‘私库’，并不够专业。而且我的医生朋友告诉我，单独为孩子储存脐带血是没有必要的，早断脐取血对宝宝也不好。”刘先生面对岳母的不理解，也只能在朋友圈发发牢骚。

       一位不愿意透露姓名的业内人士告诉《新华每日电讯》记者，国家对脐带血自体库 (即私库) 的监管现在还是空白。“卫生部门颁行的所有监管法规，都是针对公共库而言的。”他说，目前全国市场上做“私库”的公司有很多家，一些公司选择性忽视了国家关于脐带血造血干细胞库设置的禁令条款，打着“××生物公司”的旗号开展脐带血储存业务。

       公众期待“权威声音”

       应严格规范储存机构在各医疗单位的活动，准确核查其宣称的“成功案例”，避免过度宣传和不当引导

       天津脐血库的价格表显示，一份脐血储存 20 年左右的价格在 1.8 万元到 2.2 万元人民币。这虽然并不是一笔小钱，但是受访市民普遍表示，他们最关心的是“有没有实际利用价值和对孩子身体是不是有伤害”。“花钱真的能买份安心也行，每家公司都宣称有很多成功案例，也搞不清真假。”江苏徐州市民杨女士说。

       受访专家表示，干细胞的分类和来源其实有很多，脐带血只是其中的一种种类和来源，整个围产期间胎盘、脐带组织，甚至羊水都是丰富的干细胞来源，而且除了孕妇以外普通人的牙髓、脂肪、骨髓、滑膜、骨膜、尿液中也可以提取干细胞。“这些间充质干细胞具有更高的医学价值和保存意义，虽然成本和技术难度等都更大。”王德明说。

       王德明、张宏玉等建议，国家卫生健康委员会应组织专门人员进行研究，就自体脐带血能否自救白血病、采集 100 毫升左右脐带血对婴儿健康的影响等公众最为关注的问题发布权威信息。同时，当前应严格规范储存机构在各医疗单位的活动，准确核查其宣称的“成功案例”，避免过度宣传和不当引导。

       “脐带血对异体患者疾病有很好的治疗价值，可以鼓励对晚断脐后剩下的脐血加以研究利用，实现变废为宝。”张宏玉建议，“对于已经储存的脐带血，因其对储存者没有意义，宜根据检测结果，动员所有者捐赠，以发挥其真正的价值。”
 

《我不是药神》背后：“救命药”格列卫的传奇研发史

人类与慢性粒细胞白血病（CML）作斗争，已经有半个多世纪的历史。电影《我不是药神》中的“救命药”原型格列卫（Gleevec，imatinib）就是人类在慢性白血病的治疗上取得的巨大成功，被誉为是人类抗癌史上的一大突破。

格列卫的原研与仿制

当然，今天小编不去谈论电影中有些沉重的话题，我们换个话题，用轻松有趣的方式讲讲格列卫这个完全可以用传奇来形容的研发历史。

值得强调的是，在格列卫研发历程中，直接或间接造就了两项“世界第一”，5位美国科学院院士，5位Lasker临床医学研究奖得主（美国的诺贝尔奖）以及1位美国国家自然科学奖得主。

靶点的发现

上世纪五六十年代，主流学术界普遍认为“病毒是引起肿瘤的主要原因”。而这时宾西法尼亚大学肿瘤研究所的Nowell和Hungerford正在做一项 “离经叛道”的事情，他们正试图在肿瘤细胞中寻找遗传物质的改变。

Peter Nowell和David Hungerford

1956年， Nowell在研究CML细胞（慢性髓性白血病，缩写CML）过程中发现肿瘤细胞染色体数目多于正常组织，但由于他本人非遗传学科班出生，于是他找到了另一位研究染色体的同事Hungerford来共同研究这一现象。

1960年，他们证实在CML肿瘤细胞内存在一条小染色体，而为了纪念他们工作所在的城市，把这条小染色体命名为费城染色体，发表在《Science》上。

Nowell和Hungerford发表的论文

当时他们认为费城染色体为一条额外的小染色体，后来证实其并非额外的染色体。实际上直到他们发表论文3年后，人类的染色体准确数目才被确定为46条，所以他们的实验结果也不能算是真正的错误。该篇论文也是世界上首次报道肿瘤与染色体变异存在关系的文章。2001年该论文还被Nature评为1889-2001年的里程碑式论文之一。

他们的发现得到了多数人的认可，但其他科学家还是认为费城染色体只是肿瘤导致的结果而不是引起肿瘤的原因。由于费城染色体的本质不清，导致在相当长的一段时间内，费城染色体的研究裹足不前。

直到13年后，芝加哥大学的Rowley等利用喹吖因荧光以及GIEMSA染色技术发现22号染色体的缺失的长度刚好等于9号染色体多出来的长度，于是她认为费城染色体是22号染色体长臂一部分与9号染色体长臂一分部易位的结果。

Janet Rowley，芝加哥大学

22号与9号染色体易位

人们虽然明白了费城染色体为染色体易位所致，但尚不清楚其具体功能，仍然怀疑其是不是直接导致CML的原因。

直到上世纪80年代，随着癌基因研究的兴起，新西兰科学家Annelies等发现人与小鼠白血病病毒的一段同源基因序列（C-ABL）从9号染色体易位到了22号染色体长臂上，这一结论表明C-ABL的易位导致了CML。而后的研究表明费城染色体为9号染色体长臂（9q34）上的原癌基因ABL和22号染色体(22q11)上的BCR(染色体易断裂区)基因重新组合成融合基因后,使酪氨酸激酶活性持续升高，从而导致了CML。

从1960年，Nowell发现费城染色体，到1973年Rowley明确费城染色体为染色体易位所致，最后到1982年Annelies发现癌基因C-ABL易位后与BCR融合使酪氨酸激酶持续激活，最终导致了CML的发生，共经历了22年。这一曲折的过程中，Nowell首次发现肿瘤与染色体变异直接相关，Rowley首次发现染色体易位现象。

这样的成果，让Nowell与Rowley蜚声国际学术界。1976年、1984年Nowell和Rowley分别被推选为美国科学院院士。1998年，他们获得了享有美国诺贝尔奖之称的Lasker 临床医学研究奖，且Rowley在同一年被美国总统授予国家科学奖，2009年被授予总统自由勋章。

Rowley被授予总统自由勋章

至此，费城染色体导致CML的作用机制已经阐明，而有两位两位极富远见的年轻人，有着更大的梦想，那就是针对费城染色体融合基因BCR-ABL设计靶向药物，从而特异性的杀灭肿瘤细胞。

曲折的研发历程

上文说到，有两位两位极富远见的年轻人，针对费城染色体融合基因BCR-ABL设计靶向药物，从而特异性的杀灭癌细胞。今天就来说说这两个年轻人杀灭癌细胞的故事。

1993年，年仅38岁的布莱恩·德鲁克(Brian Druker)（布哥。这可是故事男主角哦~白血病朋友们，可把他记住喽！千万别让他跑了啊！）来到了位于波特兰的俄勒冈卫生科学大学(OHSU)进行科学研究。

布莱恩·德鲁克(Brian Druker)

在此之前，布哥已经发现，所有慢性粒细胞白血病患者的白血球中都存在变异酶。这种酶本身是被称为BCR-ABL的畸形基因产物，它在单一髓样干细胞分裂期间形成，进而被输送至无数子代细胞中。也就是说，这种变异酶能够产生费城染色体。

再者，BCR-ABL酶是一种正常酶类的“邪恶孪生兄弟”。正常酶能够帮助控制白血球的产生。就如同开关被卡在了“开”的位置上，这种突变刺激了白血球的野蛮增殖，最后导致产生白血病。

科学家们便开始寻找或发明，能够阻断BCR-ABL酶发挥作用的化合物。布哥和他在波士顿的同事，利用专门设计的抗体，开发出了一种测定BCR-ABL酶活性的新方法。这种方法堪称是评估慢性粒细胞白血病潜在疗法的无价工具。

布哥必须同其他研究中心的竞争者展开竞争，率先找到这样一种药物——它可以使关键酶失活来抑制癌症，以及让剩下的健康组织得以幸存下来。

传统意义上的癌症治疗是通过强力药物对机体事实地毯式轰炸，健康细胞和癌细胞一起杀灭——即医生口中所谓的“细胞毒药物治疗”（现在的系统性化疗也是这个原理）。

而另一类靶向疗法则会针对性地打击癌症，且不会产生较强的附带损伤。正是在这种概念的驱使下，布哥经常会在实验室中工作到深夜十一点。

刚来到俄勒冈时，布哥就给自己定下了目标：一定要同一家制药公司合作开发治疗慢性粒细胞白血病的药物，并使之进入临床。

慢性粒细胞性白血病

瑞士制药公司Ciba-Geigy（1996年该公司与Sandoz合并成为诺华公司）的生物化学家尼克·莱登(Nick Lydon)（就叫莱哥吧）是德鲁克的老相识。尼克打电话给德鲁克，告诉德鲁克，他们公司有德鲁克想找的东西。

这种药物被称之为STI571（格列卫在研发期间的名称）。虽然它是诺华公司的化学家在寻找一种新型抗炎症药物时偶然合成出来的。但通过体外实验，研究者发现 STI571能够抑制酶的活性。不过，他们并不确定该如何利用这种化合物。

1993 年8月，布哥收到了来自瑞士的第一批液态STI571样品和其他候选化合物。利用自己辅助开发出的酶检测技术，布哥证实了STI571能够对BCR-ABL酶起到强力抑制作用。STI571属于酪氨酸激酶抑制剂（这个名词可要记住哦，因为有好多肿瘤药就是这一类的）。其他化合物也能起到类似的效果，但较为微弱。

布哥又把少量的STI57样品倒入了套管大小的容器托盘里。托盘中盛有从一位慢性粒细胞白血病患者体内分离出来的活体白细胞液。（传说中的体外实验就是这样做滴！）布哥原本只是期望细胞的生长会变慢或停止。但结果显然更胜一筹，细胞都死光了。而且，高剂量的STI571并没有对健康细胞造成任何伤害。“布哥的发现很关键，” 莱哥回忆说，公司因此同意“朝这个方向进行努力。”

在满怀着希望的研究过程中，有很多试验性药物，原本在实验室中表现出良好的作用效果，但是一到人体试验就一蹶不振。怀疑论者指出，出现这种结果的原因在于，人体中存在数百种不同类型的酪氨酸激酶，而且，不可能某种药物在抑制一种酶的同时，也能抑制其他多数酶的活性，进而对病人生理产生巨大影响。

就职于加州拉荷亚索尔克研究所(Salk Institute)的生物化学家托尼·亨特(Tony Hunter)（托哥），就曾在《临床研究学报》(Journal of Clinical Investigation)上撰文指出，“有很多反对者辩称，研究者们不可能开发出用于癌症治疗的特定蛋白激酶抑制剂。”

科学理念并不像蒲公英种子那样，飘落到贫瘠的土壤上就能生根发芽。它们需要倡导者，需要那些渴望获得成功者的扶持。布哥坚持了下来，并做了更多的试验。譬如在小鼠身上诱导形成慢性粒细胞白血病，并利用STI571进行治疗。（传说中的动物体内实验）

“我每周花在工作上的时间可能有六十至八十个小时，” 布哥回忆说。在少得可怜的业余时间里，布哥还要参加自行车竞赛。这项运动不仅需要高度的伤痛忍耐力，而且对于“什么时候突出重围的”的比赛感也有很高的要求。“在那些日子里，实验室工作、思考、吃饭和睡觉就是我生活的全部。” 布哥说，驱使自己如此拼命的动力，就是那些命悬一线的慢性粒细胞白血病患者。

工作中的Brian Druker

1997年，布哥克已经与来自波特兰和瑞士的合作者共同发表了大量的相关论文。他相信化合物STI571已经做好了人体试验的准备了。

但诺华公司不同意。原因主要有两点，首先，以静脉形式接受给药的狗会在导管末端出现血凝块。来自诺华的化学家们花费了数月时间将液态药物转化为了药片。（短短几个月时间就让液体药变成了固体！！！这让曾经做过新药研发的小编受到了10万点暴击伤害。）

但是，当研究者为狗注入较大剂量时，这些动物会表现出肝损伤的迹象。布哥回忆说，诺华公司的某些主管曾建议彻底抛弃这个项目。

但犬科动物出现肝损伤这件事，并没有让布哥退却。毕竟，化疗对机体会产生破坏性。他绕过了诺华公司，直接向美国食品与药品管理局(FDA)进行了申报，想看看自己所积累的数据是否足够启动人体试验。

布哥打电话给FDA的毒理学家说了这个问题。毒理学家说：“我的天呐，你的数据太足够了，我们肯定会接受你的申请。”随后，布哥向诺华公司知会了这件事。布哥说：“我背着他们干这事，会让自己陷入麻烦之中。” 这是因为，布哥的行为虽说并不违法，但始终不太符合规矩。

1998年6月，在获得FDA的批准许可之后，布哥利用STI571对一位患有慢性粒细胞白血病的六十八岁俄勒冈男子进行治疗。“整个过程几乎有些突如其来，” 布哥回忆说，“因为我们早在1996年11月就准备好了，但过了一年半之后才真正开始启动。”

他雇佣了两位杰出的肿瘤学家来协助完成临床试验，他们分别是休斯顿安德森癌症中心(Anderson Cancer Center)的医学博士摩西·塔尔帕兹(Moshe Talpaz)和加州大学洛杉矶分校的查尔斯·索耶斯(Charles Sawyers)。（小编内心略微有些激动，终于是启动临床试验了啊！）

在三座城市中，登记入册的所有慢性粒细胞白血病患者，都已经接受过干扰素治疗。但病情要么未出现改善，要么出现了复发。所有患者都不适合进行骨髓移植。

随着STI571剂量的逐渐加大，在大约六个月的时间里，医生们发现，患者每立方毫米将近10万的惊人白血球计数降至正常范围。而针对第一期病人体内白血球的分析，也没有再发现费城染色体存在的迹象。这表明白血病患者的病情已经从源头得到了制止。而且，更人印象深刻的是，无论BCR-ABL基因还残存多少，它们都停止了自我复制。

“到那时候，我们才意识到，我们创造了癌症治疗史上前无古人的壮举，” 布哥说。（此处应有掌声）

随着相关信息在互联网上传播开来，其他一些慢性粒细胞白血病患者也想加入进来。布哥催促诺华生产更多的药物。但这家制药公司并没有做好准备，因为这种药物很难制造。（能在几个月内把液体制剂变成固体制剂的诺华，居然还有觉得困难的事情？巨鳄的世界我不懂。）

时任诺华公司首席执行官现为董事会主席的丹尼尔·魏思乐(Daniel Vasella)（叫乐乐吧！有点萌~~~~）在自己关于该药物的著作《神奇抗癌药丸》(Magic Cancer Bullet)一书中回忆了这段往事。

“这种药物的生产并没有获得高优先权，因为它只能供应给少量慢性粒细胞白血病患者，” 乐乐补充道。此外，证实它的安全性和有效性也需要很多投入。“只要有千分之一的病人出现严重副作用，试验便会宣告结束，” 乐乐这样在书里写。

1999 年9月，布哥收到了一份来自蒙特利尔的三十三岁慢性粒细胞白血病患者的电子邮件，这位病人名叫苏桑·麦克纳马拉(Suzan McNamara)（苏苏）。此前她已经接受了干扰素治疗，并使得自己病情得到了将近一年的控制，但后来又复发了。她希望能加入STI571的试验。

布哥第二天就给苏苏打了电话。告诉她说，还需要几个月时间她才能参与研究——诺华公司还没有承诺会生产出更多的STI571来。但是，布哥补充说，如果公司能够从病人那里得到最直接的反馈，他们也许会加快进度。

苏苏和一位朋友创建了一个网页形式的请愿书，要求诺华公司更大量地生产STI571。结果，数千名慢性粒细胞白血病患者签上了自己的名字。最后，苏苏把请愿书寄给了乐乐，在附信中她说，“我们越来越担忧地认为，试验规模的扩张速度与利用实验数据得出证据的速度一样快，但药物的供应却跟不上。”

“这封信简直让人无法回避，” 乐乐看完信后如是表示。于是，诺华公司增加了STI571的产量。（看看别人家的临床试验入组。小编的众多做CRA的小伙伴们不要有压力哦~~~~~另外，还想感叹一句：巨鳄的傲娇，你不懂！）

对外公告早期临床结果的荣誉落到了布哥头上。1999年12月3日，在新奥尔良，布哥向济济一堂的血液学家宣布，临床试验中的所有31名病人都对STI571产生了积极反应，其中30位病人的白血球计数在一个月内降至正常水平。

而药物产生的副作用，如胃部不适和肌肉痉挛，用肿瘤学家的术语来说为“轻度至中度”。布哥表示，现在自己已经不记得这些专家们站起来鼓了多长时间的掌。（布哥的含蓄式炫耀）

Harold Varmus

这些发现等同于“一位分子肿瘤学家毕生追求的梦想终于成真了，” 现为美国国家癌症研究所(National Cancer Institute)所长的哈罗德·瓦莫斯(Harold Varmus)（小哈）在当时这样写道，他的研究工作曾为STI571的成功奠定了一些基础，他本人也因此被授予了诺贝尔奖。

在2009年出版的一本名为《科学的艺术性和政治性》(The Art and Politics of Science)的书中，小哈回忆说，STI571是“迄今为止，展现癌症研究最基本问题的解决，会对癌症病人带来巨大益处的最好证据。”

CNN、纽约时报、“早安美国(Good Morning America)”节目以及美联社都对这种突破性的抗癌药物进行了报道。

2001年冬末，布哥和他的协作者们已经积累了大量关于STI571的临床数据：约95%的病人其白血球恢复到正常水平，有60%病人的费城染色体未检出。

诺华公司将上述结果和新药申请报告递交给了FDA，结果在两个半月之内就获得了批准——这是迄今为止FDA历史上速度最快的一次药物审核。也是为数不多的仅通过了I期临床，就以“绿色通道”形式直接获批的临床一线新药。

2001年5月，美国政府宣布这种新药——诺华公司在北美市场定名为格列卫(Gleevec)，在欧洲定名为Glivec——将会用于治疗慢性粒细胞白血病患者。

这是一个决定性的时刻。先前的、基于试错测试、偶获成功却总是令病人生不如死的癌症治疗史，都会被专家们视为是“前格列卫时代”。在此之后的“后格列卫时代”，人类迎来了癌症的靶向治疗。

5月10日在华盛顿召开的新闻发布会上，美国卫生和公众服务部(Health and Human Services)的部长汤米·汤普森(Tommy Thompson)称赞格列卫的发明是癌症治疗领域的一次“突破性进展”，它代表了抗癌药物的“未来发展潮流”。

而美国癌症研究所的所长理查德·克劳斯纳(Richard Klausner)则将其描述为展现“癌症治疗美好未来的一幅图景”。

在格列卫的孕育过程中，直接或间接造就了两项“世界第一”（首次发现肿瘤细胞中的染色体变异、首次发现染色体易位现象），5位美国科学院院士，5位Lasker临床医学研究奖得主（美国的诺贝尔奖）以及1位美国国家自然科学奖得主（类似我国的最高科学技术奖）。

而格列卫本身凝聚着多个国家几代肿瘤学家、药学家、临床医学家的共同智慧，更是基础研究所、药物研发公司、临床医疗中心密切合作造就的转化医学的世纪经典。

至此，格列卫上市前的研究已完全结束。而一个药品并不是只要上市之后就完事大吉了的。上市后还有IV期临床试验，关于适应症方面的临床试验。以及根据临床试验所反馈的结果，进行相应的制药工艺方面技术改造。关于这方面的内容，将在下一回讲解。

临床数据

在格列卫出现之前，医学界对于CML的标准治疗方法是α干扰素+阿糖胞苷。在格列卫上市之初，就有科学家将这两种治疗方法进行长期结果比较，即干扰素和格列卫国际随机研究（IRIS）。对患者访年限的中位数是10.9年（随访就是，患者到接受治疗的医院去复查，或者医院联系患者，让大夫持续了解患者病情变化的过程。）。研究结果显示，在存活率方面，格列卫能够显著提高。

像这种跨界研究，总存活率的直接比较是难以伪造的。研究者估算，接受格列卫作为他们起始治疗的患者，10年存活率达到了83.5%。这样的数据比得上其他基于格列卫的试验，例如，CML-IV研究报道的10年总存活率为84%。与之相对的是，IRIS试验中另外那50%的患者，被随机安排在对照组。（对照组，可以理解物理中的参照物，就是结果判定标准。如果试验组的结果优于对照组，那么就是积极结果。如果试验组的结果劣于对照组，那么就是消极结果。）不幸的是，他们在五六年间纷纷离世了。

这些最新结果更加证实了早前的一些发现，比如，使用格列卫作为初始治疗能够显著提高存活率。同时，也发现了一些不太严重的与药品相关的不良事件或是毒性反应。在553名接受格列卫作为初始治疗的患者中，有6.9%由于不良事件结束了治疗。

在格列卫组中共报道过39起（7.1%）全因（就是可能是由任何原因引起的）严重心脏不良事件，及62名患者（11.3%）报道出继发性瘤，包括良性的和恶性的。有51位患者发生与格列卫有关的不良事件。最常见的是腹痛，共有4位患者发生该状况。

该分析也展示了，有48.3%的患者被随机安排，接受格列卫作为起始治疗。他们完成了全部的治疗过程，其中有82.8%的患者获得完全细胞遗传响应，也就是前面几篇文章中写的“病人体内白血球的分析也没有再发现费城染色体存在的迹象”。

在IRIS长达10年的随访过程中，接受格列卫治疗患者的长期结果已经被确认，也在早期发现的基础上有了更进一步的拓展。研究者在近几年的随访中，并没有发现新的关于安全性的信号，也没有发现与药物有关的严重不良事件。那些可以接受评估的患者，他们在分子水平和细胞遗传的响应率都相当高。

在获得治疗的主要分子响应的患者中，一项关于CML-相关性死亡的分析，证实了10年存活率为97.8%。而没有主要分子响应的患者，他们的存活率为89.4%。这样的趋势，与患者治疗18个月时的十分相似。有经验的医生，可以根据18个月的治疗结果来判断10年存活率。

未来发展

格列卫的问世，让人们开始醒悟过来，原来癌症从来就不是必须被一举消灭的致命入侵者，它是一种可以被控制的慢性病，就如同糖尿病一样。由于现在CML患者可能继续生存数十年，那么，密切监控和管理与年龄相关的健康问题，以及其他慢性疾病导致的其他身体状况，也就尤为重要了。

然而，大多数患者在服用格列卫很长一段时间之后，会产生耐药性。所幸的是，医学家和制药公司已经开发出两种治疗慢性粒细胞白血病的新型药物：达沙替尼(Sprycel)和尼洛替尼(Tasigna)，每一种都能够通过不同的方式让BCR-ABL酶失活，并为格列卫的一种抗性提供补偿措施。

关于格列卫耐药的机制，也已经被科学家们找到。BCR-ABL基因的变异导致了耐药。在未来，临床医生需要对特定个体的肿瘤，进行彻底的分子缺陷分析，并为他们匹配毒性低且反应持久的特殊高效治疗方案。以解决其耐药性的问题。

虽然，我们关于格列卫的传记写完了。但格列卫的传奇并没有完结。它将继续他的光辉之路。

本文部分内容整理改编自网络。

文章参考：

1.《“格列卫一个转化医学的世纪典范”的前世今生说开去》 作者：刘乔飞

2.《格列卫传奇作者》作者：Jerry Pharmcube

3.Nowell P C, Hungerford DA. A minute chromosome in human chronic granulocytic leukemia. Science, 1960, 132:1488–1501.

4.Rowley JD. A new consistent chromosomal abnormality in chronic myelogenous leukaemia identified by quinacrine fluorescence and Giemsa staining. Nature, 1973, 243:290–293

5. de Klein A, van Kessel AG, Grosveld G et al. A cellular oncogene is translocated to the Philadelphia chromosome in chronic myelocytic leukaemia. Nature, 1982, 300: 765–767.

6.Groffen J, Stephenson JR, Heisterkamp N, et al. Philadelphia chromosomal breakpoints are clustered within a limited region, bcr, on chromosome 22 . Cell, 1984, 36(1):93-99.

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柳叶刀重磅论文：“不化疗、不输液”治疗非高危急性早幼粒细胞白血病方案来了

康健新视野 / 2018-06-07
 

6 月 5 日，《柳叶刀•肿瘤学》发布了一条重磅论文消息，北大人民医院黄晓军教授团队证明，对于非高危急性早幼粒细胞白血病患者，口服砷剂（RIF，oral arsenic realgar-Indigo naturalis formula）联合全反式维甲酸（ATRA）方案，不劣于静脉砷剂（三氧化二砷，Arsenic Trioxide）联合 ATRA 方案。这意味着，使用“不化疗、不输液”的完全口服砷剂方案替代静脉砷剂方案，用于治疗非高危急性早幼粒细胞白血病，具有可行性，将带来极大便利性。

急性早幼粒细胞白血病曾被认为是进展最迅速的致命性白血病，但如今大多数患者是能够得到治愈的, 存活率超过 90–95%。这主要得益于该领域内两大里程碑式进展：PML-RARA 蛋白靶点的发现，以及针对该靶点的“全反式维甲酸 (ATRA)联合三氧化二砷”方案的临床开发。这类进展，也已经引发了医疗界的持续关注和讨论。

本次《柳叶刀•肿瘤学》报告中，黄晓军教授团队通过全国多中心 3 期随机对照非劣效性研究，入组了 109 名非高危急性早幼粒细胞白血病患者，随机分配进入到口服砷剂方案（RIF-ATRA）组 (72 例) 或静脉砷剂方案（三氧化二砷 -ATRA）组 (37 例)，结果发现：

• 口服砷剂方案并不劣效于静脉砷剂方案，无论 2 年无事件生存率（97% vs 94% ），还是 2 年总生存率 (100% vs 94%)，均无显著差别。
• 口服砷剂方案对比静脉砷剂方案，副作用与相似，且总体上副作用较轻。诱导治疗阶段，3- 4 级肝脏毒性发生率分别为 9% 和 14%，3- 4 级感染发生率分别为 23% 和 42%。静脉砷剂方案组有 2 例患者在诱导阶段死亡。

▲本次研究作者黄晓军教授（图片来源：北大人民医院官网）

研究作者指出，这是首个对比口服砷剂方案与静脉砷剂方案用于非高危急性早幼粒细胞白血病患者的随机对照临床试验，结果证明，无化疗的完全口服砷剂方案，可以为这类患者提供全新的一线治疗模式。口服砷剂方案使用很方便，患者在门诊甚至在家里，便可完成服用。

▲治疗非高危急性早幼粒细胞白血病，口服砷剂方案并不劣效于静脉砷剂方案
（图片来源：The Lancet Oncology）

针对该研究，《柳叶刀•肿瘤学》专门配发评论指出，黄教授等的研究成果，推动了急性早幼粒细胞白血病治疗领域的进一步发展；然而，其中也仍然存在一些重要的挑战。

口服砷剂方案的疗效和安全性，得到了证实，且其使用便利性也令人称赞。这似乎让人们觉得，急性早幼粒细胞白血病管理，不再是令人担忧的临床问题。

尽管如此，血液肿瘤学领域的资深专家，仍然建议保持谨慎乐观，应当特别重视这类白血病的诱导治疗阶段常见严重并发症的管理，包括分化综合征和血栓出血性事件，仍可能导致早期死亡。

这类危及生命的并发症潜在风险, 提示患者仍有必要常在医院接受治疗和管理，诱导治疗过程中的至少前 2–3 周，应在医院完成，有利于实施必要的严密临床和实验室监测、积极输血支持和其他应急的支持和治疗措施。

参考资料：

[1] Oral arsenic plus retinoic acid versus intravenous arsenic plus retinoic acid for non-high-risk acute promyelocytic leukaemia: a non-inferiority, randomised phase 3 trial

[2] Towards home-based treatment for acute promyelocytic leukaemia, with caution
 

安斯泰来治疗白血病新药gilteritinib获FDA优先审评资格

药明康德 / 2018-05-30
 

日前，安斯泰来制药 (Astellas Pharma) 宣布美国 FDA 接受了该公司为 gilteritinib 递交的新药上市申请 (NDA)，并授予它优先审评资格。Gilteritinib 是安斯泰来开发的下一代 FLT3 酪氨酸激酶抑制剂(TKI)，可用于治疗携带FLT3 基因突变的复发或难治性急性骨髓性白血病 (AML) 患者。该申请的 PDUFA 目标行动日期是今年 11 月 29 日。

AML 是一种骨髓造血干细胞和祖细胞出现癌变导致的恶性血癌。激活 FLT3 酪氨酸激酶的基因突变是 AML 患者中最经常出现的遗传变异，约 30% 的 AML 患者会受到 FLT3 基因突变的影响。其中 FLT3 基因内部串联重复 (internal tandem duplication, FLT3-ITD) 变异的预后最为恶劣。而在 FLT3 酪氨酸激酶结构域 (tyrosine kinase domain, FLT3-TKD) 出现的基因突变虽然对预后影响不明，但是为肿瘤提供了对 FLT3-TKI 产生抗性的机制。

在过去的 15 年里，开发 FLT3 酪氨酸激酶特异性抑制剂的过程充满了各种各样的挑战。第一代 FLT3-TKIs 包括 lestaurtinib、midostaurin 和 sorafenib，它们都属于多激酶抑制剂，缺乏足够抑制 FLT3 的效力。而非常强效的 quizartinib 却会加剧骨髓抑制 (myelosuppression)。其它抑制剂失败的原因包括在体内的半衰期过短，以及易于激发产生抗性的基因突变。目前，FDA 还没有批准任何靶向 FLT3 的药物，来治疗携带 FLT3 基因突变的复发或难治性 AML 患者。

Gilteritinib 是安斯泰来与日本寿制药株式会社(Kotobuki Pharmaceutical) 合作开发的下一代 FLT3-TKI。临床前研究表明，它能够对 FLT3-ITD 和 FLT3-TKD 两大类 FLT3 基因变异产生抑制作用，其中包括对其它 TKIs 产生抗性的 FLT3-TKD 基因突变。Gilteritinib 能够在体内持续维持对 FLT3 活性的抑制，并且不容易产生骨髓抑制。它还能抑制名为 Axl 的受体酪氨酸激酶，从而阻断一条让肿瘤细胞产生抗性的潜在机制。值得一提的是，gilteritinib 已经获得 FDA 授予的快速通道资格和孤儿药资格。

▲安斯泰来处于 3 期阶段的临床试验（图片来源：Astellas Pharma 官方网站）

目前，安斯泰来在多项临床试验中检验 gilteritinib 治疗携带 FLT3 基因突变的 AML 患者的疗效。此次 NDA 的递交是基于一项正在进行的名为 ADMIRAL 的 3 期临床试验的结果。在这项开放标签、多中心、随机 3 期研究中，369 名携带 FLT3 基因突变的复发或难治性 AML 患者在一线 AML 疗法失败后以 2：1 的比例接受 gilteritinib 或挽救化疗治疗。

安斯泰来高级副总裁兼肿瘤研发部全球负责人 Steven Benner 博士说：“FDA 接受这一 NDA 并授予它优先审评资格不仅是 gilteritinib 研发过程中的重要里程碑，也是安斯泰来致力于帮助 AML 患者和医生的重要里程碑。”

参考资料：

[1] U.S.FDA Grants Priority Review to Astellas' New Drug Application for Gilteritinibfor the Treatment of Adult Patients with Relapsed or Refractory Acute MyeloidLeukemia (AML)

[2] Preclinical studies of gilteritinib, a next-generation FLT3 inhibitor
 

科学家发现了男性Y染色体上首个针对白血病的保护基因

生物探索 / 2018-05-09
 

       来自 Wellcome Sanger 研究所和剑桥大学的科学家们发现了男性 Y 染色体上第一个针对白血病的保护基因，可以抑制急性髓细胞性白血病（AML）和其他癌症的发生。

       这项研究以题为“UTX-mediated enhancer and chromatin remodeling suppresses myeloid leukemogenesis through noncatalytic inverse regulation of ETS and GATA programs”发表在《Nature Genetics》上。

doi:10.1038/s41588-018-0114-z

       研究人员发现，X 染色体基因 UTX（在许多肿瘤中发生的突变）的缺失，加速了 AML 的发展。而 UTY 是 Y 染色体上的一个相关基因，却能够保护缺乏 UTX 的雄性小鼠免受 AML 的攻击。他们随后发现，在 AML 和其他几种人类癌症中，UTX 的丢失会伴随着 UTY 的丢失，从而证实 UTY 的抑癌作用延伸到 AML 之外。

       Y 染色体特有基因的新功能

       女性有两条 X 染色体，而男性有一条 X 和一条 Y 染色体。X 染色体和 Y 染色体共享许多基因，但只有少数基因（包括 UTY）仅在 Y 染色体上发现。这些 Y 特异性基因被认为包含了男性特征所需的遗传信息，但是对其他潜在的功能却并不清晰。现在，UTY 基因新功能的挖掘改变了 Y 染色体的研究视角，并提高了对 AML 和其他癌症如何发展的理解。

       文章第一作者、来自 Wellcome Sanger 研究所的 Malgorzata Gozdecka 博士说：“这是第一个针对 AML 的 Y 染色体特异性基因，此前有人认为 Y 染色体的唯一功能就是产生男性特征，但我们的研究结果表明，Y 染色体也可以防止 AML 和其他癌症。”

       英国剑桥大学医院 Brian Huntly 教授说：“随着年龄的增长，男性通常会从细胞中失去 Y 染色体，但其意义尚不清楚。我们的研究强化了 Y 染色体丢失可能增加癌症风险的论点，并描述了这种情况可能发生的机制。”

       抑制白血病的关键基因

       在他们的研究中，研究人员研究了人类细胞和小鼠的 UTX 基因，试图了解其在 AML 中的作用。结果除了发现 UTY 是一种肿瘤抑制基因之外，科学家还发现了 UTX 缺失导致 AML 的新机制。具体来说，他们发现 UTX 作为一个常见的“支架”，将大量控制 DNA 和基因表达的调节蛋白质聚集在一起，这一功能也可以由 UTY 执行。当 UTX / UTY 缺失时，这些蛋白质不能正确调节基因表达，癌症的生长就更有可能发生。

       Wellcome Sanger 研究所联合项目负责人兼剑桥大学医院 NHS 信托基金顾问 George Vassiliou 博士说：“治疗 AML 的方法几十年来一直没有改变，新疗法的需求也尚未满足，这项研究有助于我们理解 AML 的发展，并为我们开发新的药物靶点破坏引起白血病的过程提供线索，我们希望这项研究能够为治疗提供新的研究思路，并改善 AML 患者的生活。

       Bloodwise 研究总监 Alasdair Rankin 博士表示：“AML 的生存率很低，目前的治疗涉及强化疗，通常结合干细胞移植，但这样也只能治愈少部分患者。这项重要的研究有助于更全面地了解这种高度侵袭性白血病在基因上发生了什么变化，了解这一过程是开发 AML 靶向药物的关键，从而使我们远离痛苦且常常无效、基于化疗的治疗。”

       责编：浮苏

       参考资料

       Leukemia protective role of Y chromosome gene discovered
 

白血病，不治之症？让我们一起了解白血病的真相

        追剧是时下流行的休闲活动，编剧为了提升剧情张力，有时会以男（女）主角罹患绝症的戏码，制造生离死别的场景，不只为电视台带来收视率，也间接提升卫生纸厂商的业绩。 

        众多疾病中，又以白血病（血癌）常受编剧青睐，那种因病情严重而出血、虚弱的场面，总令观众揪心。经典韩剧《蓝色生死恋》与日剧《在世界中心呼喊爱情》都有类似桥段。 究竟白血病是什么？真的是无法治疗的绝症吗？
 

        白血病是什么？ 

        白血病(leukemia) 俗称血癌，疾病的起因是体内异常血球增加，影响正常血球浓度，患者会出现疲倦、易出血等症状，受感染的机率也因此提高。

        这些异常血球从何而来？要回答这个问题，必须先了解身体的造血过程。

        血液的诞生历程

        若将血液放到显微镜下观察，可发现血液其实是由很多血球细胞所组成。 血球细胞源自骨髓，骨髓里的造血干细胞(hematopoietic stem cells) 会分化成骨髓干细胞(myeloid stem cell) 与淋巴干细胞(lymphoid stem cell)。 

        细胞的分化过程持续进行，骨髓干细胞会再分化为多种芽细胞，各芽细胞再分化为红血球(red blood cell)、血小板(platelet) 及具有免疫功能的白血球(leukocyte) 与单核球(monocyte) 。 

        这些芽细胞中，骨髓芽细胞(myeloid blast cell) 能分化为白血球，但对白血病患者来说，数量偏高的骨髓芽细胞不但无法强化免疫，反而是疾病的警讯。 淋巴干细胞的分化过程则较为单纯，它会先分化成淋巴芽细胞(lymphoid blast cell)，再分化为属于免疫系统的B细胞(B cell) 与T细胞(T cell)。

        正常来说，造血干细胞应逐渐分化至红血球、白血球、B细胞等血球细胞，若是分化过程发生异常，就会出现异常的血球细胞，这些血球细胞会在骨髓内堆积，进而蔓延至血液内。
 

        为什么会有白血病？ 

        白血病真正的致病原因不明，目前推测原因为基因遗传（如唐氏症）、放射线污染、病毒感染（如HTLV-1 型病毒）、化学物质（例如苯及其衍生物，或是有抗癌效果的烷基化药物）。 上述因子可能会干扰血球细胞分化，造成异常血球增生，影响其他正常血球的数量。依据增生的血球种类与发病时程，白血病可分为四型。

        白血病分类 

        白血病依发病时程可分为急性与慢性，急性白血病病程快速，若无妥善医治可能致死；慢性白血病病程缓慢，且初期通常无症状，需要靠血液筛检才可发觉。 

        急性骨髓性白血病 

        急性骨髓性白血病(acute myeloid leukemia, AML) 好发于50岁以上的成人，主因是患者血液中的骨髓芽细胞异常增生，疾病的五年存活率约为26%。 

        急性淋巴性白血病

        急性淋巴性白血病(acute lymphoid leukemia, ALL) 的患者以10岁以下儿童为主，患者的血液可检验出异常增生的淋巴芽细胞，疾病的五年存活率约为30%。

        慢性骨髓性白血病 

        慢性骨髓性白血病(chronic myeloid leukemia, CML) 的发病高峰在40岁左右，病因是骨髓芽细胞分化过多的白血球，疾病五年存活率约为90%。 

        慢性淋巴性白血病 

        慢性淋巴性白血病(chronic lymphoid leukemia, CLL) 好发于50岁以上成人。正常来说，淋巴细胞会随时间老化而凋亡，但患者的淋巴细胞（主要是B细胞）凋亡速度缓慢，过多的B细胞便在体内堆积，久了会引发疾病。疾病五年存活率约为85%。
 

        白血病有什么症状？ 

        白血病的症状与受影响的血球有关： 

        红血球减少：贫血，容易有疲倦症状 

        血小板减少：影响正常凝血机制，容易出血 

        白血球减少：免疫力受影响，容易发生感染

        以上症状可在急性白血病患者身上观察到，如果是慢性白血病，症状又有些微不同。以慢性骨髓性白血病来说，早期症状并不明显，随着病程发展，可能出现肝脾肿大、带来腹胀感，疾病后期症状与急性白血病相同。 

        至于慢性淋巴性白血病，患病后并不会有明显症状，但疾病中后期可能因B细胞堆积，出现淋巴结肿大、疼痛，患者的免疫系统也可能出问题，造成自体免疫溶血性贫血，或是血小板缺乏症。

        白血病检查方法 

        血液抹片检查 

        血液抹片是采集血液并染色的检验方式，透过染色辨别血球型态，若发现

        血液中有异常血球（骨髓芽细胞、淋巴芽细胞等）增生，则可确诊白血病。 

        血液检查 

        血液检查是白血病的另一种检验法，重点在于观察血液中白血球、红血球、血小板的数量，若数值异常，排除其他原因（如细菌或病毒感染）之后，就可能是白血病的警讯。 

        骨髓穿刺 

        医生在检验前会为患者做局部麻醉，并将穿刺针经皮肤刺入骨髓、抽取骨髓样本，这种检验法可观察骨髓中的血球细胞状况。 

        染色体检验 

        白血病患者可能有染色体变异现象，进行检验时，若发现「费城染色体(Philadelphia chromosome)」，就能确诊为白血病。 

        白血病如何治疗？ 

        化学治疗 

        化学治疗（俗称化疗）是在患者静脉注射化学药物，借此杀死癌变血球细胞的疗法，这也是白血病最主要的治疗方式。 

        适用化学治疗的白血病种类有急性骨髓性白血病、急性淋巴性白血病、慢性淋巴性白血病。 

        移植造血干细胞 

        由于化学疗法可能伤害造血系统，因此医生也会视情况为患者移植造血干细胞，维持造血机能。 

        造血干细胞移植俗称「骨髓移殖」，医生会以细针在捐赠者的骨髓中抽取造血干细胞，再移植到受赠者的骨髓内。目前有另一种称为「周边血液干细胞移植」的疗法，捐赠者会注射特殊药物，只要透过抽血，从血液中就可搜集造血干细胞。

        标靶治疗 

        标靶药物可锁定特定癌细胞，从而达到摧毁癌细胞、减低对周遭部位伤害的治疗成效，适用标靶治疗的白血病种类有急性淋巴性白血病、慢性骨髓性白血病、慢性淋巴性白血病。

        下面是市面上治疗白血病药物的汇总（由于整理时间较早，中国上市情况可能有变化）英度国际提供美罗华(利妥昔单抗注射液)、达希纳(尼洛替尼胶囊)、格列卫(甲磺酸伊马替尼片 VEENAT)、施达赛(达沙替尼片 DASANAT)、普纳替尼(ICLUSIG)等相关药品咨询。

        文章内容转载自：政昇處方宅配藥局
 

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白血病将获新疗法，CAR-T疗法获FDA专家全票推荐批准

免疫检验点疗法
 

图1 免疫检验点共信号机制

图2 免疫检验点抗体作用机理
 

嵌合抗原受体T细胞疗法
 

图3 嵌合抗原受体CAR自体T细胞疗法
 

图4 嵌合抗原受体CAR的演化