宁愿断腿,宁愿伤痕累累,只要命还在,一切都不是问题
作者:春风健康
“宁愿断腿,宁愿伤痕累累,只要命还在,一切都不是问题。”——《人间世》杜可萌
上面这句话来自最近一部口碑爆棚的纪录片——《人间世》。
一群十几岁小孩字,懵懂的时候,刚刚开始萌生梦想的时候……而他们的人生,被同一种疾病改写了——恶性骨肿瘤。
骨肿瘤是一种发于青少年时期的恶性骨肿瘤,这种病的患病概率大概为百万分之三,一百万个人里,只有两三个人会得这种病。百万分之三是个什么概念?用杜可萌的话说:“我算过,这个几率,相当于连续抛22次硬币,都是正面。”
杜可萌的故事
她,是《人间世》第二季第一集的旁白,她喜欢别人叫她杜可萌、美少女……但不要叫她“患者杜可萌”,她叫自己乐观使者,说她们住的地方是「美少女病房」。
她有自己的语录叫“”杜可萌语录“”。她说“宁愿断腿,宁愿伤痕累累。只要命还在,一切都不是问题。”
正在做新年愿望采访的杜可萌!
身体都可以变得会更好,多么简单的愿望!
化疗快要结束时,她被告知肿瘤转移到肺里,病情恶化。她打趣说:乐观使者有点累了,想卸下面具。
王思蓉的故事
王思蓉爸爸妈妈在江苏横扇一家厂里熨羊毛衫,王思蓉从小和爷爷奶奶生活在江苏如皋。
刘子涵要求与王思蓉合张影,难得的笑容的王思蓉和刘子涵。
视频中有这么一幕,王思蓉的母亲病了,但是不敢也不能倒下,因为还要为病床上的孩子扛起未来的希望。
犹豫好长时间过后,母亲决定还是告诉女儿实情,告诉她需要截肢,王思蓉凝视着妈妈沉默了好一阵,接着低头抽泣说:我不要。
这个敏感,缺乏安全感,又爱美的女孩,在治疗过程中,坚定地表示如果截肢的话还不如申请安乐死。
王思蓉自己不想截肢,医生们为此尽力讨论了很多手术方案,能对她说的承诺却只是「我会尽力」。尽量给你保下来!!不敢承诺,是因为他们见了太多失望,也体会过太多次无力。
手术后,妈妈买了三张机票,一家去厦门看了大海。三张机票要一万三千件羊毛衫才能赚回来,这也是妈妈迟来的礼物。
不知道,经历过这些艰难困苦的王思蓉新年愿望是什么?
安仔的故事
安仔是个小男子汉,生病前他最爱打篮球、滑滑板。生病后他偏爱打游戏,吃零食,依然任性,不爱吃青菜和妈妈互怼。
生病前的安仔
安仔喜欢玩游戏,他说“游戏里的人有很多命,输了重来就好了,不像他自己,只有一条命”
生病后他一只手被截掉了,身体像气球一样鼓了起来,变得很少出门,出门一次要花好长时间把袖子捏出点形状。
截肢手术后安仔问:“到时候可以背书包吗?”。医生回答说:“轻的可以,重的可能有点问题。”安仔回答:“那以后书少背一点。”嘴角依然有笑意。
生病后他开始想起他的同学,他在意自己的功课,“我真的想出去走走,出去玩。”“医生,求求你,求求你了好不好……”
安仔最喜欢模仿香克斯的经典台词说:“如果癌症还没闹够的话,来吧,让我们奉陪吧。”
安仔的父母捐献了他的眼角膜,这对眼角膜让一个三岁时失明的孩子,在经历了四年的黑暗后终于重见光明。一家换了种方式延续安仔的生命!
刘子涵的故事
9岁的刘子涵听见病友取出骨头切除癌细胞后的哭喊,一脸淡然:“谁出来都是这个样子,没有办法。”
痛的时候就咬牙坚持,嘴巴里含块糖就会好受许多。
她也是一位骨肿瘤的患者。这个乐观年纪小的病人是整个病房里最早结束治疗的一个。走之前,刘子涵给王思蓉塞了把自己的“好运糖”。
“天天挂水,嘴巴里是会很苦的,但是吃上一颗糖,就好甜好甜。”
走之前,刘子涵把输液架上自己的手腕带扯了下来撕的粉粉碎。
小编想说:“每一个和病魔斗争的孩子,都是自己的英雄”
不放弃才有希望
“宁愿断腿,宁愿伤痕累累,只要命还在,一切都不是问题。”骨癌小女孩杜可萌上有如此勇气,其他人呢?
只要不放弃总会有希望!!
就像纪录片中的哪位幸运女孩一样,又有谁知道她经历过了什么样的苦苦挣扎,也许多一些坚持、多一点乐观,会有更多的人也像这个幸运的女孩一样,找回了健康,也找到了终身幸福。
这样的例子也确实发生小编的身边,2016年初服务的过一位患者家属小於,他的母亲患有ALK阳性非小细胞肺癌,并且已经对克唑替尼产生耐药了,随后服用诺华的色瑞替尼治疗至今,病情依然很稳定。
一个无法回避的问题
在这个纪录片,真切的感受到,原来生命的残酷,可以呈现地这么真实。就像《人间世》纪录片里说的:向往生,厌恶死,是每个人最普通的心态。
对于做肿瘤科普的小编来说,看多了肿瘤患者及家属,很多时候会看到的是患者脆弱无助的一面,尤其是那些有完善治疗方案却经济拮据的家庭!癌症不是不治之症,癌症也并不可怕,可怕的是失去了对生的希望!
参与临床试验
对于一些没有更好治疗方法的患者参与临床招募不失为一个办法,因为很多最新的治疗方法、治疗药物上市前都会进行临床试验,而这些方法如果有效患者也就有了一线生机。
2012年,艾米丽的病情现有的治疗方法与药物已经无法控制,不得已的情况下艾米丽参与了一项史无前例的试验性疗法——CAR-T治疗,奇迹般的她的癌症被治愈了,现在已经开始了正常的生活。
与临床实验获得生机的艾米丽
临床试验,对于没有治疗经济能力或没有治疗药物的家庭这也不失为一个选择,临床试验患者不用支付昂贵的治疗费与药费,有时候还会有一些补助,对于患者能减轻很多负担。下面是春风健康的一些招募信息:
【患者招募】春风健康肿瘤患者招募项目汇总
买一份保险
很多时候很多家庭缺的不是治疗的信心、不是治疗的方案、也不是治疗的药物,而是治疗的费用。如果之前这些家庭有重疾或者医疗保险,也许就不会这般举步维艰!小编做了这么长时间的癌症科普,遇到过很多家庭在罹患癌症后感叹要是当初有一份保险也许现在也许就不会这拮据。
针对疾病的保险
针对疾病的保险主要有三种:重疾险、防癌险、医疗险。
对于重疾险来说,上图中表明25种重疾基本能覆盖95%的重疾情况。其中包括常见的一些癌症病种!保监会对于最常见的25种疾病的定义:
对于防癌险以及医疗险来说,防癌险能够保证罹患癌症后可以获得相应保证。医疗险则能够在治疗后依照治疗支出报销(免赔额以上)的治疗费用。
对于大多数家庭来说,一场重病就能拖垮一个家庭,一份商业重疾或者医疗保险是很有必要的!至少能让家庭经济上有所缓解!
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Genmab和Janssen合作开发治疗多发性骨髓瘤的联合疗法获批
药明康德 / 2018-05-09
5月9日,总部位于丹麦哥本哈根的 Genmab 和强生旗下杨森(Janssen)公司宣布,美国 FDA 已批准其新药 DARZALEX®(daratumumab)联合 VELCADE®(bortezomib,一种蛋白酶体抑制剂 [PI])、美法仑(melphalan)和强的松(prednisone)(VMP),用于治疗不适合自体干细胞移植(ASCT)的新诊断多发性骨髓瘤患者。
多发性骨髓瘤是一种不可治愈的血液癌症,起源于骨髓,表现为浆细胞过度增殖。多发性骨髓瘤是美国第三大常见血液癌症,仅次于白血病和淋巴瘤。预计 2018 年美国将有 30,700 人被诊断为多发性骨髓瘤,12,770 人将死于这种疾病。经过标准治疗(包括 PI 或免疫调节剂)后复发的患者,预后很差,几乎没有可用的治疗方案。这些患者急需新的治疗方案来延长生命。
由 Genmab 和杨森合作带来的 DARZALEX®是一款充满潜力的药物。作为一种人源 IgG1k 单克隆抗体(mAb),它以高亲和力与 CD38 分子结合,该分子在多发性骨髓瘤细胞表面高度表达。之后 DARZALEX®会触发人体自身的免疫系统来攻击癌细胞,除了直接导致癌细胞凋亡外,还通过多种免疫介导的机制和免疫调节作用快速杀死癌细胞。DARZALEX®是首个获批靶向 CD38 的单抗药物,并且是首个被批准用于不适合移植手术的新诊断多发性骨髓瘤患者的抗体。此次 FDA 批准 DARZALEX®和 VMP 组合疗法,标志着该药物的第五种适应症。
这一批准是基于随机、开放标签、多中心 3 期临床试验 ALCYONE(MMY3007)的数据。该结果近期发表在《New England Journal of Medicine》上,支持 DARZALEX®与 VMP 联用的疗效和安全性。在 ALCYONE 试验中,706 名新诊断且无法进行 ASCT 的多发性骨髓瘤患者被随机分配,接受 DARZALEX®联合疗法或 VMP 单独疗法。联合疗法组的患者接受每周一次 DARZALEX® 16mg/kg 治疗,持续 6 周,作为一个疗程。然后每 3 周进行一次治疗,共进行 9 个疗程。完成总共 9 个疗程后,患者会继续接受 DARZALEX® 16 mg/kg 治疗,每 4 周一次,直到疾病进展。该试验的主要终点是无进展生存期(PFS)。
结果显示,与单用 VMP 相比,DARZALEX®联合疗法可减少 50% 的疾病进展或死亡风险。
常见的多发性骨髓瘤的体征及检测方法
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多发性骨髓瘤可以引起各种各样的症状,常见的多发性骨髓瘤的体征和症状包括:
骨痛:多发性骨髓瘤会引起骨痛,特别是在背部,胸部或肋骨。疼痛通常是由运动引起的;
易骨折:多发性骨髓瘤细胞可以侵蚀周围骨头,使它们更容易断破;
高血钙水平:骨头含有大量的钙,骨头的崩溃可能会导致过多的钙释放到血液中;血液中过多的钙的症状包括,食欲不振,恶心或呕吐,尿频,口渴,便秘,腹部疼痛,虚弱等;
贫血:随着多发性骨髓瘤细胞的不断增加,红细胞会不断减少,出现贫血的症状。
浓稠的血液:异常多发性骨髓瘤细胞的积聚,会导致血液增稠。比如:鼻子和嘴部出血,视力模糊,心脏衰竭,有时候,肾脏问题如肾衰竭也是多发性骨髓瘤的标志。
其他症状:发热或感染的频率增加,容易瘀伤或出血,腿或手臂无力、麻木或刺痛,原因不明的体重减轻。
检测多发性骨髓瘤的方法通常包括:
血液和尿液测试:医生可能会测试你的血液或尿液异常蛋白—单克隆蛋白;几乎所有多发性骨髓瘤患者血液中都有这种蛋白质;
骨髓活检:多发性骨髓瘤患者都存在异常高水平的骨髓浆细胞,可以帮助医生诊断疾病。
常规x射线成像测试:80%的多发性骨髓瘤患者都有明显的骨性疏松。
一句话讲述多发性骨髓瘤的症状、诊断、分期、治疗及生存期
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多发性骨髓瘤是起源于骨髓中的浆细胞癌。其病因尚不清楚。多发性骨髓瘤的危险因素还不甚明确,虽然研究人员认为可能与遗传异常(如c-myc基因)或环境暴露有关。
多发性骨髓瘤的症状和体征包括:贫血、骨压痛、骨疼痛、虚弱、骨折、肾损害、高钙血症、神经损伤、皮肤病变、舌头肿大和各种感染。
多发性骨髓瘤通过骨髓穿刺和活检才能得以确诊。其他检测方法还包括血液单克隆免疫球蛋白和放射学检查以确定骨病变的程度。
虽然有几种不同的分期系统,I期,II期和III期通常代表多发性骨髓瘤的病情逐渐加重。
多发性骨髓瘤的治疗包括调节免疫系统药物、化疗药物、放射治疗、干细胞移植等,一些患者或许还需要手术治疗。
虽然多发性骨髓瘤患者的初级保健医生参与有组织的专家治疗,治疗多发性骨髓瘤的专家团队包括肿瘤科医生、血液科医生、放射科医生以及干细胞移植和矫形外科和/或脊柱外科的专家。
多发性骨髓瘤的预后不尽如人意。中位生存期约为三年,但部分多发性骨髓瘤患者平均预期寿命为10年。
国际骨髓瘤基金会还将为多发性骨髓瘤患者提供进一步的支持。
增加罹患多发性骨髓瘤的风险因素有哪些?
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多发性骨髓瘤是血液癌症的一种,患者年龄通常在65岁和74岁之间。多发性骨髓瘤是身体的浆细胞形成的一种癌症。浆细胞是血细胞的一种,也是免疫系统的重要组成部分。他们产生帮助攻击和杀死细菌的化合物。
多发性骨髓瘤主要在骨髓浆细胞中被发现,骨髓是骨骼内的一部分,它是柔软的。当浆细胞生长失去控制时,就可以形成恶性肿瘤。这些肿瘤在骨头中形成,而当骨头中的浆细胞肿瘤多于一个时,就是多发性骨髓瘤了。
相较于其他癌症,多发性骨髓瘤是一种相对罕见的癌症,占所有新癌症病例的1.8%。在美国大约410,0000人被诊断为多发性骨髓瘤。
科学家对于多发性骨髓瘤的病因尚不明确,但是已知几个因素是可以增加多发性骨髓瘤患病风险的,比如说:年龄(65岁以上患病风险增加);性别(男性风险较高);非洲血统(非裔美国人患多发性骨髓瘤的人数是白人的两倍);近亲患有多发性骨髓瘤或有疾病的家族史;超重或肥胖;辐射,有机化学物质(如苯),除草剂或杀虫剂。
多发性骨髓瘤使用普乐沙福进行治疗的注意事项
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普乐沙福的作用机制是通过帮助骨髓释放干细胞到血液中,再重新收回体内,可以用来治疗多种血液癌症,其中包括多发性骨髓瘤。
在使用普乐沙福治疗多发性骨髓瘤的过程中,有一些注意事项是需要引起注意的:
首先,孕妇不能使用,因为它会对腹中胎儿造成伤害;
其次,同时有白血病的多发性骨髓瘤患者不宜使用这种药物;
第三,有肾病的多发性骨髓瘤患者不宜使用普乐沙福。
在使用普乐沙福治疗多发性骨髓瘤之前,一定要在医学进行血液测试,确定你是否可以使用它来治疗多发性骨髓瘤。
除此之外,多发性骨髓瘤患者服用普乐沙福之后,还会出现一些常见的副作用,其中包括:容易出现瘀伤或出血,有晕倒的感觉,上腹部疼痛,有时疼痛会蔓延到肩部或背部,另外,
更严重的副作用可能包括:恶心,呕吐,腹泻或者便秘,口干或者口麻,胃部不适,腹胀,胃胀气,常感疲惫,睡眠不佳,头痛,头晕,关节或肌肉疼痛。
医生提醒多发性骨髓瘤患者,一旦出现严重的副作用就要及时就医。
浅谈多发性骨髓瘤的前景与生存率
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多发性骨髓瘤是一种血液癌症,多发性骨髓瘤影响身体的多个领域,症状包括骨头疼痛,容易骨折等。除此之外,患者也可能出现频繁的感染,发烧,过度口渴,过度排尿,恶心,体重减轻和便秘等症状。
治疗方法分为:化疗,放疗以及血浆置换治疗,在某些情况下,骨髓或干细胞移植也是一种选择。多发性骨髓瘤虽然是无法“治愈”的,但是根据治疗效果的不同,患者的状况也不尽相同。
多发性骨髓瘤的前景:
年龄也会影响多发性骨髓瘤患者的治疗前景,年轻人比老年人往往效果更好,其他健康状况和患者所选择的治疗方法也会影响多发性骨髓瘤的前景。对一些人来说,多发性骨髓瘤没什么症状,而且进展缓慢,然而,对于肾功能较差的患者,癌细胞增长速度就会很快。但是,对初始治疗反应良好的患者,前景通常是更好的。
治疗后,患者需要定期跟踪检测,注意疾病管理和护理,建议多喝水,帮助维持肾脏的正常功能。
多发性骨髓瘤的存活率:
根据美国癌症协会(ACS)的统计,多发性骨髓瘤的存活率如下: 阶段一:62个月;阶段二:44个月;阶段三:29个月。
需要注意的是,计算存活率的时间是从开始治疗的时间算起。另外,研究人员还观察到,子1980年期至今,多发性骨髓瘤患者的生存率逐渐递增。
Reelin蛋白是什么?它是如何影响多发性骨髓瘤的?
Reelin是一种细胞外基质蛋白,它在神经元的迁移、粘附和分布中起着至关重要的作用。另外,在多种类型的癌症中Reelin蛋白都有上升的表达,例如多发性骨髓瘤、前列腺癌、食管癌和视网膜母细胞瘤。最近,一项新研究显示,Reelin蛋白通过促进肿瘤细胞的增殖和糖酵解加速多发性骨髓瘤患者的病程进展。
多发性骨髓瘤的发病占所有肿瘤类疾病的1%,血液类癌症的13%,其特征是骨髓浆细胞的恶性增殖。研究人员称,从基因表达汇编(GEO)数据库中查阅到Reelin蛋白在多发性骨髓瘤患者中有一系列的大量表达,因而,他们采用过表达和小干扰RNA(siRNA)对抗Reelin蛋白的方式来研究Reelin蛋白在多发性骨髓瘤细胞生长中发挥的作用。
研究人员发现,Reelin蛋白的表达与多发性骨髓瘤患者的预后存在着负相关。Reelin蛋白在体内和体外均能促进骨髓瘤细胞的增殖,在Reelin蛋白表达的细胞中沃伯格效应也加强了。Reelin蛋白诱导的肿瘤细胞的生长和代谢重组过程中,FAK/Syk/Akt/mTOR和STAT3通路的活动频繁。研究进一步揭示了活动的Akt和STAT3通路诱导HIF1α和它下游的靶标上调(LDHA和PDK1),导致骨髓瘤细胞糖酵解增加。
研究结果证实了Reelin蛋白在骨髓瘤生长和新陈代谢中起着重要的作用。抑制Reelin蛋白及其信号通路也许可以成为治疗多发性骨髓瘤的新方向。
研究结果发表于《科学报道》上。
目前治疗多发性骨髓瘤的几种免疫疗法药物
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当患者患有多发性骨髓瘤的时候,免疫系统也会受到严重打击。这使得抵抗感染的能力下降,所以许多治疗方法都把重点放在免疫系统上。
你可能听说过这些所谓的生物制剂,它们通过刺激免疫系统对抗疾病的能力,来帮助病人的免疫系统控制多发性骨髓瘤。下面就让我们介绍下都有哪些药物具有这样的作用,以及它们相应的副作用。
来那度胺(Revlimid):这个版本副作用更小一些,但它可能导致麻木,皮疹和疲劳,与萨力多胺共同使用会出现气短或癫痫的可能性。
泊马度胺(Pomalyst):FDA批准治疗多发性骨髓瘤的最新药物,副作用与上面的类似,但是疗效更好。
所有这些药物的常见的副作用包括:血细胞数目减少;手臂和胳膊上出现皮疹,会感觉疼痛和痒;凝血块有很大风险从肺部流向腿部,甚至可能出现栓塞。
Daratumumab(Darzalex):也是针对多发性骨髓瘤细胞的药物,它会对免疫系统发出攻击癌细胞的信号,副作用包括:咳嗽,气喘,呼吸困难,流鼻涕,头痛,皮疹,一旦发生以上副作用,就要和医生讨论是否应该减少用量。
目前治疗多发性骨髓瘤的化疗药物都有哪些?
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化疗是一种运用抗癌药物治疗的方法,这些药物通过血液,达到身体的各个部分,是用来治疗多发性骨髓瘤的不错选择,通常情况下,化疗是多发性骨髓瘤的主要治疗手段。如果条件允许,病人可能会接受干细胞移植的方法来治疗多发性骨髓瘤,即便如此,还是需要配合化疗来使治疗效果呈现最佳状态。
传统治疗多发性骨髓瘤的化疗药物包括:美法兰(Alkeran)和环磷酰胺(环磷酰胺),它们已经有很多年的历史了,经常被用于治疗多发性骨髓瘤。这两种药物都是药片形式的,相对副作用较小,一定要空腹服用,这样才可以确保药物进入血液。
除此之外,其他用于治疗多发性骨髓瘤的化疗药物还包括:苯达莫司汀,阿霉素(阿霉素),依托泊苷和长春新碱,它们既可以通过静脉注射,也可以服用药片形式。
另外,其他一些药物可以帮助化疗药物更好的工作,比如强的松(类固醇)、地塞米松可以帮助化疗药物杀死更多的多发性骨髓瘤细胞,医生也会通过病人的反应情况来调节剂量。
简单让您了解多发性骨髓瘤病程进展
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国际骨髓瘤基金会(IMF)的多发性骨髓瘤患者手册介绍了多发性骨髓瘤的病程进展,从诊断到如何长期生存。下面让我们了解这种疾病和它的诊断、发展以及最新的检测手段、治疗方案和日常护理。
第一步:确诊
尽早确诊对于多发性骨髓瘤患者是非常重要的。多发性骨髓瘤会缓慢的转移并更具有侵袭性。一位有经验的骨髓瘤专家能够准确的判断你的情况。
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第二步:检查
每位多发性骨髓瘤患者都具有不同的病情特征。了解自己的病情并知道哪种检测最具有针对性,这对多发性骨髓瘤患者非常重要。
了解各种检查
没有哪个单独的测试可以确定患者的整体状态。需要进行多个检测,综合检测结果给出患者的最终病情趋势及患病类型。检测结果对于你和你的医生都非常重要。
骨髓瘤的检测分以下几种:
▲常规检查(血检和尿检)
▲成像检查(骨架)
▲病理学检查(活组织检查)
▲基因检查(在活检样本上进行)
▲特殊情况下进行的检查(淀粉样变性、神经病变、肾功能检查或感染并发症)
第三步 治疗是必须的吗?
确定治疗方案是必要的,也是紧迫的。尽管所有的治疗方案都会有副作用产生,治疗也是必须的。如果患者具有一个或多个骨髓瘤定义事件或者通过CRAB标准评估出骨髓瘤的相关损伤,那么他就需要进行治疗。治疗的获益必须超过那些伴随的副作用。IMWG的新的诊断标准代表了骨髓瘤治疗方法模式的转变,并对疾病的控制产生了影响。
治疗分类
控制疗法:达到长期的病情控制(大多数病人的选择)并得到最优化的生活质量。
治愈疗法:目的是治愈,而不仅仅是所谓的“功能治疗”,即得到完全缓解并持续超过四年。
第四步 相关护理
作为一名多发性骨髓瘤患者,你需要得到相关的支持来减轻疾病在生理和心理上带来的影响。IMF鼓励尽早采取相应的护理措施,这些措施与初期治疗一样的重要。
第五步 移植
高剂量的化疗与自体干细胞移植:
高剂量的化疗加自体干细胞移植是部分适宜病人的标准疗法。自体干细胞移植和保养仍然是多发性骨髓瘤患者的标准疗法。
主要的移植类型:
▲外周血干细胞(PBSC)移植
▲自体移植
▲骨髓移植
▲同种异体移植
第六步 治疗有效吗?
确保治疗前与主治医生充分讨论治疗的收益和副作用,包括改善症状出现的时间表、血细胞计数的升高和骨髓瘤蛋白的下降。
关于治疗周期
在第一周期(3-4周)和/或第二周期(6-8周)治疗后进行监测,确定治疗是否有效。普遍认为4-6个治疗周期足够起到预期效果且病情得到控制。如果有治疗逐渐起效、副反应能够控制,那么开始考虑进一步的治疗。
通常自体干细胞移植需要4个治疗周期做为准备工作。如果不进行移植,则一般会进行为期12-18个月的持续治疗。这就是第7步所说的巩固治疗。
第七步 巩固、维持(持续)治疗
巩固治疗,也叫做“持续治疗”,是指长期的、维持或强化初期治疗效果的一种治疗。巩固治疗方案可以与初期治疗方案相同,也可以不同,但用药剂量一般都会进行调整以达到长期效果和耐受性。
巩固治疗是标准治疗方案其中的一部分。
第八步 病情监测
目前用于多发性骨髓瘤的典型联合疗法,初始反应往往非常迅速。2-3个月内就有主要反应出现。治疗要做出相应的调整来提高长期耐受性。检查结果会显示上次测量或治疗后的单克隆蛋白的改变。对于罕见类型的骨髓瘤,Hevylite®血液检测比免疫电泳(IFE)检测更敏感和精确,尤其是 IgA型骨髓瘤。
第九步 你需要更换治疗方案吗?
认真地评估复发的可能性,并为医生和患者提供可用的选择。 一次检查本身可能存在不足,因此需要进行重复检查。持续存在的CRAB特征将决定是否需要新的治疗。如果需要新的治疗,那么前期的治疗案例可以重新发挥作用并成为一个可行的选择。
第十步 临床试验和如何找到患者
临床试验是针对患者进行新疗法的研究。每项研究的目的都是旨在找到更好的方法来预防、检测、诊断或治疗癌症,并解答科学难题。临床试验要告知患者,临床试验可使患者获得有益的治疗,但临床试验的方法尚未被批准,其已经在实验室中进行了研究,而且可能已经在其他骨髓瘤患者中进行了研究。同时,临床试验中使用的药物对患者是免费的。
多发性骨髓瘤的骨骼系统之外多种表现形式
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多发性骨髓瘤是指在骨骼系统之外出现浆细胞增生的多发性骨髓瘤的任何一种形式的表现。多发性骨髓瘤可能会累及任何器官系统。
已有报告的多发性骨髓瘤疾病谱包括:
网状内皮系统:淋巴结(被认为是最常见的部位);
独立于骨骼系统之外的中枢神经系统(CNS)受累:被认为多发性骨髓瘤发生几率小于1%;
软脑膜受累:被认为是中枢神经系统受累最常见的一种形式;
胸:肺部结节,肺间质浸润,胸膜,可表现为胸腔积液或胸膜增厚;
腹部:肝,被认为是腹部最常见的实质性器官,肝脏受累可呈肝窦状弥漫浸润或明显结节;
肠系膜:大网膜肿块,胰腺,肾脏受累;
肾周间隙:腹部比较常见;
肾周结节:可参考黑色素瘤转移;肾周软组织增厚;肾内病变;
其他部位:皮下组织,皮肤,乳腺组织,睾丸,眼眶等。
流行病学
一般认为,在被诊断为多发性骨髓瘤的人群当中出现骨外表现的总体发病率约为5-16%。一般认为在较年轻的多发性骨髓瘤患者以及那些非分泌型多发性骨髓瘤和IgD型骨髓瘤患者更为常见。
影像学特征
影像学特征是非特异性的,且在很大程度上因发病部位不同而异。这种情况可以参考其他病理表现。
一般图像判读准则
在已知患有多发性骨髓瘤的病例,局部软组织肿块的进展应被视为高度可疑的骨外骨髓瘤。特别是,多发性骨髓瘤患者接受干细胞移植后出现的骨外软组织肿块应提高其发生骨外骨髓瘤的疑似诊断。重要的是要知道是否存在一个以上的病变。
诊断
在大多数病例下,尤其是合并有恶性肿瘤的多发性骨髓瘤患者,组织学诊断通常被认为是必要的。
治疗和预后
骨外骨髓瘤的存在通常意味着预后较差,治疗也更为复杂。
鉴别诊断
骨外骨髓瘤可以参考因发病部位不同的实体瘤。
如果只有一个病灶,且该病灶活检结果显示为骨髓瘤/浆细胞,则应考虑为骨髓外浆细胞瘤。
多发性骨髓瘤有哪些影像学检查
多发性骨髓瘤(MM)是血液系统第二大肿瘤,约占血液肿瘤的10%~15%,所有恶性肿瘤的1%。MM以浆细胞克隆性增殖为特征,能够在血液和尿液中检测到过量的免疫球蛋白。临床主要表现为"CRAB"症状(血钙增高、肾功能损害、贫血、骨病)。治疗主要有化疗、放疗、干细胞移植,新型治疗药物包括蛋白酶抑制剂、免疫调节剂等。MM患者因骨质破坏导致的骨痛、高钙血症、骨质疏松、溶骨性破坏及病理性骨折称为骨髓瘤骨病。Durie-Salmon分期系统中,骨病变直接关系到疾病分期和危险分层。
一、X线
X线主要表现为无硬化边缘的穿凿样溶骨性病变,在长骨可为骨内膜破坏,但骨小梁的溶骨性病变达30%以上时才能显示,即使在治疗有效后X线片上仍可表现为溶骨性病变,这是其最主要的限制,且X线有一定的假阳性率。另外,X线往往需要摄片10~20张才能反映较完整的骨骼系统,而且胸骨、肋骨、肩胛骨、脊柱显影不良,摄片还需要患者的高度配合,这对于病重患者是很难做到的。但由于X线检查过程简单,价格便宜,且对颅骨和四肢骨病变的检出率比CT更高,目前仍被广泛用于MM的筛查中。在2015年国际骨髓瘤工作组(IMWG)会议上专家认为X线检查未见明显异常,而磁共振成像(MRI)检查发现小的溶骨性病变是有意义的,但暂时无需治疗,应于3个月后复查,如骨病变有进展再进行治疗,否则仍继续观察。
二、CT和PET/CT
1.CT
MM的CT表现与X线相似,主要为溶骨性病变。CT能够更好的评估骨折风险和脊柱压缩性骨折的稳定性,对骨皮质和骨小梁有较高的敏感性和分辨率,对脊柱、胸廓、骨盆的溶骨性病变的敏感性高于X线,还可以看出有无脊髓和神经根受压。与X线相似,在疾病完全缓解之后骨病变在CT片上依然存在。
CT检查最主要的缺点是辐射较大,且含碘对比剂有损肾功能,因此提出了全身低剂量CT(WB-LDCT)。Nishida等对MM患者四肢骨进行WB-LDCT扫描,发现有髓内病变者高危细胞遗传学异常更多,如t(4;14),t(14;16),17p,13q,髓外病变(EMD)只存在于CT发现有髓内病变者,CT上有髓内病变的患者总生存(OS)期较短,为预后差的独立预测因素。Horger等用WB-LDCT评估治疗后MM患者的病情进展,与血液学检查指标(血红蛋白、肌酐、β2微球蛋白、免疫球蛋白等)相比发现,WB-LDCT上的变化与血液学指标变化有良好的相关性,而且能更准确地进行疗效评价,在随访过程中髓内和EMD的有效检出率是预测疾病进展的关键。
2015年IMWG会议将CT(包括全身低剂量CT)或PET/CT检查提示1处或多处溶骨性病变(直径≥5 mm)作为MM骨病的诊断标准。对于压缩性骨折,需用X线或MRI检查骨折部位是否存在溶骨性病变。若存在溶骨性病变,则为MM;若未发现溶骨性病变,则不被视为MM。
2.PET/CT
以18F标记的脱氧葡萄糖为显像剂的PET/CT(18F-FDG PET/CT)被认为是MM分期和疗效评价的金标准,能够直观的显示出肿瘤负荷,与MRI相比有较高的敏感性和特异性,但是其对脊柱的敏感性比MRI低,对弥漫性病变的漏诊率约30%,所以对于PET/CT检查表现为阴性者应加做脊柱MRI。18F-FDG PET/CT主要表现为FDG在病灶处浓集,可以在出现溶骨性病变之前就反映出新陈代谢的变化。但FDG并不具有肿瘤特异性,在某些良性肿瘤、炎性病灶、正常组织也有摄取,造成假阳性结果,某些情况下MM的活动性病变也不能很好的显影,且空间分辨率低(6~8 mm),可能会漏检肋骨病变,且由于大脑对FDG的高摄取率可能会掩盖颅骨的病变。
PET/CT检测出的EMD、最大标准摄取值(SUVmax)、局灶性病变(FL)的数量是重要的预后指标,但SUVmax对疾病进展和预后判断的价值还存在争议。一项前瞻性研究在对192例MM患者进行沙利度胺、地塞米松诱导治疗和2次自体干细胞移植(ASCT)后,对其FDG PET/CT影像进行分析,发现ASCT 2个月后PET/CT表现阴性者4年无进展生存(PFS)和OS比阳性者高,PET/CT检测出EMD者4年PFS和OS分别为22%和64%,明显低于无EMD者(63%、90%)。Park等的一项对于59例MM患者的回顾性研究表明,FL≥3处与升高的β2微球蛋白和LDH水平有关,贫血和细胞遗传学异常者在FL≥3处组更常见,但4年OS在FL≥3处和≤3处组无显著差异。Zamagni等对282例MM患者进行中位67个月的随访后发现,FL>3处和SUVmax>4.2与更短的PFS和OS相关,PET/CT结果阴性为患者获得长期PFS的独立预测因素。一项96例新诊断MM患者的18F-FDG PET/CT前瞻性研究发现,在经治疗有效的患者,18F-FDG摄取水平有所下降,经过化疗后18F-FDG摄取水平降为正常的患者能获得更长的PFS和OS,且部分经进一步有效治疗的患者18F-FDG摄取水平会继续下降,提示18F-FDG摄取水平可用于疗效评价。
Lückerath等对比了11C-甲硫氨酸(MET)和18F-FDG PET/CT对MM治疗和预后的评价。研究发现示踪剂滞留与CD138的表达有关。在小鼠模型中,MET摄取量过早降低与生存率提高和肿瘤负荷降低有密切关系,在注射硼替佐米后MET的摄取率在24h内降低了30%~70%,提示MET在早期疗效评价上比FDG更有优势。Fonti等研究了PET/CT上的代谢活性体积(MTV)与实验室检查和生存期的相关性,发现MTV值高的患者浆细胞在骨髓中的浸润程度更高,而血红蛋白水平更低,MTV<42.2 ml的患者PFS显著长于MTV≥42.2 ml者,而MTV<77.6 ml的患者OS显著长于MTV≥77.6 ml者提示MTV也可作为判断预后的指标。值得注意的是,不论是X线、CT还是PET/CT检查发现的骨病变仅指溶骨性病变。如果仅PET显示高代谢亮信号,而CT或PET/CT检查未见溶骨性病变,不应被视为MM。在最近一次有关MM缓解标准的IMWG共识的报告中,在缓解标准中加入了微小残留病灶(MRD)的检测标准,PET/CT是唯一建议的影像学检查手段。随着PET/CT检查在MM诊治中的作用越来越多被发掘,专家们正致力于将影像学指标标准化,为评价病情提供最准确的标准。
三、MRI
MM骨病变在MRI的T1加权像上表现为低信号,在T2加权像上表现为中高信号。MRI对软组织和骨髓的分辨率很高,是检测弥漫性骨髓浸润和压缩性骨折的最敏感的手段。传统MRI对于整个骨骼系统的视野(field of view,FOV)较局限,弥漫性骨髓浸润易被红髓掩盖,而全身MRI(WB-MRI)虽然在此基础上有所提高,但其检查时间长,费用高,不能用于有幽闭恐惧症、金属物和假体的患者。功能性成像如动态对比增强MRI(DCE-MRI)、弥散加权成像(DWI)可以突破传统MRI在形态学和病变大小的局限,显示出血管灌注、细胞结构和肿瘤微循环的变化,反映肿瘤浸润程度,与传统MRI结合能够更准确的评价疗效。
MRI有较高的预后评估价值。Walker等对611例ASCT后MM患者进行MRI检查,发现MRI上FL数量与低白蛋白水平和高C反应蛋白、乳酸脱氢酶、肌酐水平有关;多于7处FL的MM患者5年生存率和完全缓解(CR)率降低,FL的消退提示生存期较长。Moulopoulos等对228例初诊MM患者的回顾性研究发现,MRI上显示出弥漫性病变者比仅有局灶性病变者预后更差,生存期更短,MRI上有弥漫性病变者有高危细胞遗传学异常的可能性更大。一项161例样本的回顾性研究发现,MRI上的弥漫性病变、全身MRI多于25处FL或中轴骨MRI多于7处FL提示疾病早期进展可能性大和较短的PFS和OS期。
2015年IMWG会议将MRI检查发现FL>1处视为预后差的生物学标志之一,且MRI中病变直径需≥5 mm,如病灶直径<5 mm,还需行CT或PET/CT检查加以证实。由于MM好发于老年人,而老年人又常伴骨质疏松,故无法判断这部分患者的骨质疏松是否由MM所致。因此,修订后的MM诊断标准将广泛骨质疏松去掉。但如果是年轻患者伴骨质疏松,则应被视为MM。
四、其他
Luthra等用99mTc-甲氧基异丁基异腈(MIBI)单光子发射计算机断层显像(SPECT-CT)检测MM患者。MM病变对MIBI有很好的摄取能力,意义未明的单克隆丙种球蛋白病(MGUS)的病变对MIBI摄取率很低。MIBI摄取阳性比影像学变化出现的早。在治疗后的随访病例中,对MIBI的摄取情况可以用来区别活动性病变和陈旧性病变。在不能进行FDG PET/CT检查时99mTc-MIBI显像可作为评估MM病情的有效检查手段。
五、结语
MM常用的影像学检查方法主要有X线、CT、MRI、PET/CT等。X线主要用于检出溶骨性病变,对MM骨骼病变进行初步评估,但当X线病变阳性时疾病已不是早期。CT虽然对早期骨质病变敏感性较高,但由于辐射量较大,现在更推荐进行全身低剂量CT扫描。全身低剂量CT具有扫描时间短、辐射小的优点,准确性和敏感性明显大于X线,对四肢骨和EMD的检出率比X线高,可以评估骨折风险、软组织浸润程度,对疾病分期、化疗方案的选择、手术和病理取材有指导意义,甚至可以发现肺和肾脏的病变,可以取代X线作为初诊时的影像学资料,但对肿瘤所致骨折和普通骨质疏松所致骨折的区分缺乏特异性。
对于全身低剂量CT对MM的预后价值研究较少,可进一步研究全身低剂量CT在预后评估中的价值,以便更好的指导临床工作。X线和CT都只能反映骨骼的形态学变化,而不能显示出早期病变和病灶对治疗的功能性反映。MRI对骨髓弥漫性病变和EMD有较高的敏感性,在瘤细胞侵犯骨质之前即可反映出骨髓密度的变化,有利于早期发现骨病变,尤其对于评估冒烟型骨髓瘤(SMM)和MGUS疾病进展和指导早期治疗有较高价值,能够区分骨质疏松是良性变化还是瘤细胞浸润所致,对骨痛明显区域做MRI扫描可了解肿瘤大小和侵犯深度,是否压迫到神经根。但MRI对溶骨性病变和长骨病变敏感性较低,与CT结合可以优势互补,大大提高病变的检出率,功能性成像更有利于评价疗效。PET/CT集CT和MRI优点于一身,是检出EMD最敏感的手段,可以区分活动性和非活动性病变,18F-FDG PET/CT显示的主要是肿瘤的增生活动性病灶,反映骨骼的代谢状况,MRI和PET/CT对于疗效评价,预后判断和指导治疗方面都有重要的价值。
多发性骨髓瘤会出现瘫痪、肾衰竭等紧急情况
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多发性骨髓瘤患者的脊椎骨(脊椎)经常受到多发性骨髓瘤的影响,而且由于脊髓贯穿于整条脊椎之中,因此疼痛性脊椎骨折反过来又导致脊椎神经压迫的病例并不少见。因此所致的运动神经功能障碍会导致瘫痪。
多发性骨髓瘤(浆细胞瘤)在脊椎恣意生长时也会对脊髓神经产生压迫作用。骨钙的分解还会导致高钙血症(即血液中的钙含量偏高),高钙血症以及血中单克隆蛋白(M蛋白)均会严重影响肾脏,造成肾功能衰竭。脊椎压缩性骨折、脊髓神经损伤、感染以及肾功能衰竭都是在开始进行多发性骨髓瘤系统全身治疗之前必须加倍注意的紧急医疗问题。
不过,我们鼓励多发性骨髓瘤患者应尽早与多发性骨髓瘤专家进行就此问题进行充分的讨论,以确保对紧急情况的任何一种治疗手段都能够为进行未来多发性骨髓瘤的系统治疗提供各种治疗方案。
例如,放射治疗收缩浆细胞瘤会对神经组织产生压迫,因此必须经过仔细权衡再决定是否选择外科手术;放射治疗可能会对骨髓造成永久性损坏,使得以后用于多发性骨髓瘤的治疗方法因为放射治疗的靶向作用部位及所给予的辐射量而严重受限。
多发性骨髓瘤在骨髓内外的表现有哪些?
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多发性骨髓瘤的骨髓内表现
多发性骨髓瘤细胞将许多蛋白和其他化学物质释放到局部骨髓微环境当中,并直接进入血液。
所有的血细胞,包括白细胞、红细胞和血小板,都是在骨髓中生成的。多发性骨髓瘤在骨髓中生长时会出现血细胞生成量减少。贫血(红细胞水平低于正常)是多发性骨髓瘤的早期和常见症状。
健康骨髓中的细胞使我们的骨骼维持骨分解与骨形成处在一种动态平衡过程。骨髓中出现的多发性骨髓瘤细胞会刺激骨分解细胞(破骨细胞),抑制骨形成细胞(成骨细胞)。这就使得骨分解与骨形成之间的平衡被打破,导致骨骼疼痛,骨折以及骨钙释放入血液中。
多发性骨髓瘤的骨髓外表现
多发性骨髓瘤在骨髓外的表现主要是由于骨髓瘤细胞产生的单克隆蛋白(M蛋白)所致。
随着多发性骨髓瘤细胞在骨髓中不断增殖和聚集,多发性骨髓瘤所特有的单克隆蛋白(M蛋白)被释放到血液循环中。
这种特异性免疫球蛋白能够导致远处部位的组织发生损伤。例如,肾损害就十分常见。单克隆蛋白(M蛋白)还会干扰血液凝固和/或血液循环,还可能会导致其他器官或组织损伤,如神经组织损伤(周围神经病变,PN)。
多发性骨髓瘤的治疗应控制骨质破坏及肿瘤生长以及由骨髓瘤蛋白和各种细胞因子引起的各种症状。
浅谈多发性骨髓瘤两种分期系统:Durie-Salmon & ISS
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当被确诊为多发性骨髓瘤时,患者的病情各不相同。最常用的临床分期系统是Durie-Salmon多发性骨髓瘤分期系统。该分期系统清楚地说明了多发性骨髓瘤的数量与其所造成的损害之间存在的相关性,如骨骼疾病和贫血等。
Durie-Salmon多发性骨髓瘤分期系统所使用的“测定多发性骨髓瘤细胞质量”是通过计算每个骨髓瘤细胞中所含的骨髓瘤蛋白量来进行测定的。同时,还对单克隆蛋白(M蛋白)的体内代谢进行了研究,计算出体内多发性骨髓瘤细胞的确切数量。这就使我们对以下现象有了足够的了解:为什么有一些多发性骨髓瘤患者生成大量的蛋白,其多发性骨髓瘤细胞的数量却是相当的低。相反,在那些生成蛋白量较少的多发性骨髓瘤患者,其多发性骨髓瘤细胞的数量反而可能是相当高的。
多发性骨髓瘤也可以根据预后或预期生存期进行分期。最常用的多发性骨髓瘤分期系统是以预后因素为基础的国际分期系统(ISS)。
多发性骨髓瘤国际分期系统(ISS)是全球20多个研究机构共同合作的结果。对来自这些不同机构的联合数据进行分析后发现,在这许多种用于评估多发性骨髓瘤疾病行为的检测方法中,最能预测侵袭性骨髓瘤的是哪一种。多发性骨髓瘤国际分期系统(ISS)是基于四种能够精准预测该侵袭性疾病的标志物,它们都是血源性蛋白,包括血清β2微球蛋白(Sß2m)、血清白蛋白(S ALB)、C-反应蛋白(CRP)和血清乳酸脱氢酶(LDH)。
我们可以用这些不算昂贵的实验室检测手段对侵袭性多发性骨髓瘤标记物进行评估。总的来说,检测结果异常可以表明多发性骨髓瘤更具有侵袭性,同时还预示着对治疗产生较长反应时间的可能性较小。
多发性骨髓瘤已成为第二大血液恶性肿瘤
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由于环境恶化、人口老龄化、职业接触等因素,多发性骨髓瘤的发病率越来越高,已经成为仅次于急性白血病的第二大血液恶性肿瘤。
这种疾病是由于骨髓中的浆细胞发生癌变,过度增生,侵犯骨骼、肝、脾、血液等器官,并产生大量异常的免疫球蛋白造成的,大部分的病人都不了解自身的疾病。
想要了解多发性骨髓瘤,首先要知道患者的主要症状表现有哪些?
恶性浆细胞破坏骨骼,导致骨痛、骨质疏松、病理性骨折、高钙血症;
抑制骨髓造血功能,出现贫血、出血;
大量轻链从肾脏滤过,导致蛋白尿、肾功能损害、肾功能衰竭;
正常免疫球蛋白减少,机体免疫力降低,出现反复感染;
骨髓瘤细胞侵犯多个脏器,引起肝脾肿大、淀粉样变性等。
由此可见,多发性骨髓瘤是一种主要损害骨髓、血液、骨骼、肾脏的血液癌症。一般认为,进展性骨髓瘤的自然病程为6个月左右,不经过治疗的患者常常骨痛难以忍受,出现骨折、脊髓压迫、脊髓瘫痪,贫血严重而经常依赖输血,容易发生反复感染,最终出现肾脏功能衰竭,患者生存期短暂,生活质量低下。
不幸患上骨髓瘤的患者应该进行正规的治疗,此病通过一个科学合理的治疗,其疗效也是显而易见的。医师会根据患者年龄、脏器功能、体能状况、基础疾病、治疗意愿等情况,制定个体化的治疗方案,最大限度地提高临床疗效,延长生存期,提高患者生活质量。
警惕!贫血、腰腿疼、肾病都有可能是多发性骨髓瘤引起的
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贫血、腰腿疼,这样的问题发生在老年人身上似乎不算稀奇,然而有一种血液肿瘤却悄悄地隐藏在这些不稀奇的症状背后,那就是多发性骨髓瘤。由于多发性骨髓瘤有着临床表现多样性的特点,因此漏诊、误诊的患者并不鲜见。
发病率与年龄成正相关
提到多发性骨髓瘤,很多人感觉陌生,然而这一疾病的发病率却在血液系统恶性疾病中高居第2位,仅次于淋巴瘤。第二军医大学长征医院血液内科专家介绍,多发性骨髓瘤(MM)多见于中老年人,随着年龄的增长,发病率会逐渐升高。
数据显示,我国骨髓瘤发病率为1/10万, 约占恶性肿瘤的1%, 发病年龄大都在40-70岁之间。
据了解,多发性骨髓瘤是由于具有合成和分泌免疫球蛋白的浆细胞发生恶变,大量单克隆的恶性浆细胞增殖导致的血液肿瘤,至今仍然无法治愈。
值得注意的是,多发性骨髓瘤有着临床表现多样性的特点,也正因如此,即便是在医学飞速发展的今天,临床上依然不乏漏诊、误诊的多发性骨髓瘤患者,仍旧有相当一部分患者未能得到及时的诊断。
专家表示,在多发性骨髓瘤确诊的患者中,很多患者起病时的表现都是腰腿疼痛进行性加重,直至卧床、甚至发生骨折;再就是体检查血发现贫血,才考虑到多发性骨髓瘤的可能。还有一些患者,蛋白尿多年,肾功能不全,有的甚至发生了肾功能衰竭,反复就诊肾内科,却不知其实是多发性骨髓瘤引起的肾脏损害。以上种种表现就是多发骨髓瘤临床表现中常说的CRAB症状。
改善预后从提高患者依从性开始
多发性骨髓瘤的发展过程从无症状(SMM,冒烟型)到有症状,也就是症状性骨髓瘤。如果能早期诊断、及时有效的控制以及个体化的医学指导,患者病情控制可能更好,生存期更长。近10年来,随着诊疗技术的突飞猛进,多发骨髓瘤患者的生存预后得到显著改善。
在治疗方面,随着新药的不断上市,患者的生存预后也随之显著改善。研究显示,这些生存改善主要体现在临床试验中依从性较好的患者,尤其是能够坚持长期规范化治疗的患者。因此,临床医生在选择治疗方案时,在保证疗效的前提下,提高患者依从性也尤为重要。
专家表示,新药和传统药的排列组合,成为了现在临床上常用的治疗方案。具体来说,主要包括蛋白酶体抑制剂、免疫调节剂、抗体药物以及组蛋白去乙酰化酶(HDAC)抑制剂等新药以及激素、化疗药等传统药物。
多发性骨髓瘤这种恶性肿瘤是如何演变而成的?
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多发性骨髓瘤的极早期阶段根本就不是癌症,而是一种被称为意义未明的单克隆丙种球蛋白病(MGUS)的良性疾病。此时,只能见到较低水平的单克隆蛋白(M蛋白)的存在,没有任何活动性多发性骨髓瘤的征象。
应对意义未明的单克隆丙种球蛋白病(MGUS)患者进行仔细监测以确保其诊断正确,病情没有发生什么改变。随着时间推移,如果单克隆蛋白(M蛋白)水平保持稳定,且没有出现其他什么健康方面的改变,则其随访血液病专家的时间间隔可以延长一些。
所有的多发性骨髓瘤患者都是在意义未明的单克隆丙种球蛋白病(MGUS)的基础之上发展为活动性骨髓瘤的,但反之不成立:只有20%的MGUS患者最终发展为多发性骨髓瘤。每年从MGUS进展至多发性骨髓瘤的风险为1%。
处于MGUS与活动性多发性骨髓瘤之间这个多发性骨髓瘤阶段称为郁积型多发性骨髓瘤(SMM)。郁积型多发性骨髓瘤(SMM)的特点是单克隆蛋白(M蛋白)水平较MGUS阶段为低,但还是未见任何活动性多发性骨髓瘤的征象。
标准风险郁积型多发性骨髓瘤(SMM)患者进展到活动性多发性骨髓瘤的风险是:第一个5年每年为10%;接下来的5年每年为3%;再接下来的10年每年为1%-2%。
最新诊断为多发性骨髓瘤的标准
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由多发性骨髓瘤引起的最常见的一些医学问题被统称为CRAB标准,定义如下:
1、血中钙含量升高
2、肾脏损害
3、血细胞计数较低(尤其是红细胞计数较低或称贫血)
4、骨损伤
多年来,CRAB标准是诊断活动性骨髓瘤的唯一依据。如果没有出现以上这些多发性骨髓瘤已经引起了所谓的“末端器官损害”征象的多发性骨髓瘤患者应由医生进行定期随访监测,但不用进行治疗。然而,在过去几年里,更为有效的多发性骨髓瘤治疗方法以及对该疾病更为可靠的早期评估已经使得多发性骨髓瘤的治疗模式发生了许多改变。
来自国际多发性骨髓瘤基金会(IMF)研究机构及国际骨髓瘤工作组(IMWG)的成员对无临床症状的郁积型多发性骨髓瘤(SMM)患者进行研究之后发现一种生物标记物可用于预测未来18个月至2年内会出现终末器官损害。在这项研究完成并发表之后,国际骨髓瘤工作组(IMWG)撰写了关于诊断多发性骨髓瘤的最新指南,其中包括先于CRAB标准的三个新的“明确多发性骨髓瘤事件”。其中的每一个事件都能在CRAB标准征象即将出现之前独立地表明该名多发性骨髓瘤患者需要进行治疗。
这些明确多发性骨髓瘤事件可通过检测结果加以确定,且将作为新诊断多发性骨髓瘤患者检查结果的一部分:
1、骨髓活检
2、FreeLite®试验(血清游离轻链测定)
3、磁共振成像(MRI)扫描
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